目前血栓等相关病情越来越趋于年轻化。2015年9月发表在《J Thromb Haemost.》的一篇文章介绍了儿童和年轻人抗血栓治疗时间的多中心随机对照试验（Kids-DOTT试验）先行/可行性研究阶段的结果。

背景：儿童静脉血栓栓塞（VTE）治疗的随机对照试验（RCT）因为未经证实的设计假设和/或较差结果而受到了挑战。先行/可行性研究（P/F）对将来的RCT是否成功是关键的。

方法：Kids-DOTT试验是一项多中心的RCT，该试验调查了＜21岁的静脉血栓患者6周（短期）相较于3个月（常规）的抗凝治疗的非劣效性。首要疗效和安全性终点为1年时症状性VTE复发和抗凝相关的临床相关出血。P/F研究阶段，100名参与者被纳入到一个开放的对终点设盲的平行队列RCT中。

结果：未发生患者纳入或随机错误。纳入的患者中，69%是随机化的，3%错过了随机窗，28%分配至预先设计的完全闭塞性血栓或持久性抗磷脂抗体的观察性队列中。1年时的患者保留率为82%。诊断后的6周时，通过影像确定静脉阻塞的观察者间（当地及设盲的集中影像解读）一致性好（k-统计学=0.75；95% CI，0.48~1.0）。首要疗效和安全性事件发生率分别为3.3%（95% CI，0.3~11.5%）和1.4%（95% CI，0.03~7.4%）。

结论：Kids-DOTT试验的P/F阶段研究证实了作为随机分组标准的阻塞的血管影像结果的有效性，并定义了随机、保留率和终点率来使得RCT更具说服力。

（选题审校：张萌萌 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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