对于频繁复发的类固醇敏感型肾病综合症（FR-SSNS）儿童患者，长期使用皮质类固醇或环孢素A（CsA）会有严重的副作用。2013年10月发表在《J Am Soc Nephrol》的一项多中心的随机交叉研究显示，吗替麦考酚酯预防复发的作用差于CsA，但肾毒性较小。

长期使用皮质类固醇或环孢素A（CsA）的严重不良反应使频繁复发的儿童类固醇敏感型肾病综合症（FR-SSNS）的治疗更加复杂。我们在60名FR-SSNS的儿科患者中，进行了一项随机、多中心、非盲、交叉研究，对比吗替麦考酚酯（MMF；目标血浆霉酚酸低谷水平为1.5～2.5µg/ml）或CsA（目标血浆霉酚酸谷水平为80～100 ng/ml） 1年治疗期内的有效性与安全性。我们评估复发的频率作为主要终点指标，估测了治疗3～6个月后的药代动力学分布（曲线下面积[AUC]）。第一年时，服用MMF的患者比服用CsA的患者的每患者年复发更多（P=0.03），但第二年却并非如此（P=0.14）。85%的患者在CsA治疗期间无复发，64%的患者在MMF治疗期间无复发（P=0.06）。治疗第一年，CsA组持续不复发的时间显著长于MMF组（P＜0.05），第二年时却不是（P=0.36）。事后析因分析中，与MMF高暴露患者每年0.27次复发频率相比(AUC＞50µg⋅h/mL；P＜0.05)，低暴露患者每年的复发频率为1.4次（AUC ＜50 µg⋅h/mL）。无论血压升高、血脂水平还是不良事件，组间无显著差异。然而，与CsA相比，MMF的半胱氨酸蛋白酶抑制剂清除率、估计肾小球滤过率、血红蛋白水平显著增加。这些结果表明，预防FR-SSNS儿科患者复发方面，MMF逊于CsA，但可能是一种肾毒性更小的治疗选择。

（选题审校：叶志康 编辑：吴晓毅）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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