骨髓增生异常综合征（MDS）的特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭。2016年2月，发表在《Cochrane Database Syst Rev》的一项由德国科学家进行的系统评价考察了MDS患者G-CSF和GM-CSF+标准治疗的证据。

背景：骨髓增生异常综合征（MDS）是一组以血液干细胞单系或多系发育障碍为特点的血液疾病的异质群体。标准治疗是对出现的症状的支持治疗，包括红细胞输注，或贫血病例中红细胞生成刺激剂（ESAs）的使用，或中性粒细胞减少的病例中粒细胞（G-CSF）和粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）的治疗。

目的：本评价的目的是评估与相同标准治疗或相同标准治疗以及安慰剂相比，MDS患者采用G-CSF和GM-CSF+标准治疗方案的证据。

主要结果：研究人员共筛查566份记录。确定出包含486名患者的7项RCTs，但只能对其中两项评估GM-CSF的进行荟萃分析。将这些试验偏倚性的潜在风险判断为不清楚，大多是因为缺少信息。所有试验均为随机和开放研究。但是，3项试验仅以摘要发表，因此研究人员不能详细评估这些试验的偏倚性的潜在风险。总体而言，数据不以可比较的方式报告，而且仅2项试验报告了患者相关结局，如生存率、进展到急性髓性白血病（AML）或感染的发病率。

5项RCTs（N=337）评估G-CSF联合标准治疗（支持治疗、化疗或红细胞生成素）的有效性。因为的数据报告的不一致和不充分，无法对任何预先计划的结局进行荟萃分析。没有证据显示总生存期[风险比（HR）0.80，95% 置信区间（CI）0.44~1.47]、无进展生存期（仅提供P值）、进展到AML、感染发病率和红细胞输注数量（每组中12个红细胞输注的平均数）有差异。因为极高的不精确和潜在的发表偏倚其中包括3项仅以摘要发表的实验研究，所以所有结局的证据质量都非常低。纳入的试验中没有任何一项报告是关于生活质量和严重不良事件的数据的。

2项RCTs（N=149）评估GM-CSF+标准治疗（化疗）。对于死亡率（2项RCTs；HR 0.88，95% CI 0.62~1.26），未发现相互间有差异（低质量证据）的证据。2项研究之间的无进展生存期和严重不良事件的数据不可比较，没有两组间有差异的证据（低质量证据）。对于感染、红细胞和血小板输注，没有证据表明有差异，但是仅1项试验报告了这些结局（低质量证据）。全部试验均未报告进展到AML的时间和生活质量。

此外，确定出2项交叉试验，包括244名患者，评估GM-CSF vs安慰剂，每组交叉结束前无发表结果。另外，研究人员确认了2项正在进行的研究，其中1项因药物支持取消而中断，另1项提前结束，二者均未发表结果。

作者的结论：尽管共确定了包括486名患者的7项试验，以及2项未发表、过早结束的研究，但此系统评价主要表明缺乏实质性数据，这些未报告的信息可能推广使用G-CSF和GM-CSF去预防感染、延长生存期和改善生活质量。现在仍不清楚其对进展到AML的影响。

（选题审校：陈恳 编辑：丁好奇）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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