对于肺动脉高压，现在的主要治疗目标是对疾病的控制和管理，但使用某一种药物长期治疗很少能实现疾病控制的目标。2016年2月发表在《Lancet Respir Med》的一项系统评价旨在比较联合药物疗法与单一药物疗法对于肺动脉高压临床症状控制的效果。结果表明，联合治疗相比单一疗法有更好的延缓病情恶化作用。

背景：对于联合靶向药物治疗与单一药物治疗对肺动脉高压（PAH）的影响，几项随机对照研究及既往荟萃分析有相互矛盾的结论。研究人员进行系统评价和荟萃分析，旨在比较特定PAH联合药物疗法与单一药物疗法对于预先定义的PAH临床恶化的效果。

方法：研究人员在MEDLINE、Embase和Cochrane Library数据库对发表于1990年1月1日～2015年5月31日的相关文献进行检索，纳入了比较特定PAH联合药物疗法和单一药物疗法且治疗时间最少12周、接受药物治疗患者大于12岁的前瞻性随机对照研究。研究人员从文献中提取数据，并使用基于固定效应模型的Mantel-Haenszel方法评估临床症状恶化风险这一首要结局。

结果：在检索的2017项研究中，研究人员最终共纳入17项研究（共4095名患者）。15项研究评估了临床恶化状况并纳入首要结局指标。与单一药物治疗相比，联合治疗显著降低了临床症状恶化风险（联合治疗17%[332/1940]vs单一药物治疗28%[517/1862]，风险比[RR]：0.65（95%CI 0.58～0.72），p＜0.00001）。研究间并未观察到异质性（I2=18%，同质性=0.25）。Egger检验（t=-2.3982，p=0.031）结果表明存在发表偏倚，但当研究人员排除SEs最高的4项研究时，临床恶化的RR与之前相同（0.65[95%CI 0.58～0.73]，p＜0.00001）。

解释：PAH联合治疗相比单一疗法有更好的延缓病情恶化作用。但是这一研究存在研究间病情恶化定义有差异的问题，且存在发表偏倚。因为许多患者联合治疗时仍有病情恶化，创新性治疗靶点的识别因此是急需的。

（选题审校：何娜 编辑：常路）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：这一摘要中提到的联合药物疗法是广义的联合药物疗法，若研究具化到具体的药物类型，甚至具化到哪些药物的联用更有效将会更有意义。）