西罗莫司是一种大环内酯抗生素类免疫抑制剂，适用于接受肾移植的患者，预防器官排斥。2016年4月发表在《Br J Haematol》的一项多中心随机试验表明，将西罗莫司加入到降低强度预处理（RIC）异基因造血干细胞移植（HSCT）后移植物抗宿主病（GVHD）预防方案不会增加总体毒性，具有较低的急性GVHD风险。

雷帕霉素对雷帕霉素靶蛋白（mTOR）通路的抑制作用在淋巴瘤治疗中具有临床活性。mTOR抑制剂西罗莫司已经用于异基因造血干细胞移植（HSCT）后移植物抗宿主病（GVHD）的预防和治疗中。一项回顾性研究表明，经行减低强度预处理（RIC）的HSCT后GVHD预防治疗中加用西罗莫司的淋巴瘤患者具有较低的复发率。因此，我们进行了一项多中心随机试验，在正进行RIC HSCT治疗淋巴瘤的成年患者中比较了在标准方案中加用他克莫司、西罗莫司或甲氨蝶呤，旨在评估西罗莫司对HSCT结局可能的获益。

139名患者随机分组。在2年总生存期、无进展生存期、复发率、非复发死亡率或慢性GVHD上，总体来说没有差异。但是，在不相关供者移植中结果比较明显，加用西罗莫司组没有增加总体毒性且2~4级急性GVHD发生率（9% vs 25%，P=0.015）显著降低。

总之，将西罗莫司加入到RIC HSCT的GVHD预防治疗中，不会增加总体毒性，具有较低的急性GVHD风险，但是不会改善生存率；该方案是RIC HSCT的GVHD预防的一种可接受的选择。

（选题审校：梁舒瑶 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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