2014年8月，发表于《Blood》的一篇文章研究了供体同种异体HCT匹配后，他克莫司/西罗莫司与他克莫司/甲氨蝶呤相比用于GVHD预防的疗效。结果显示，匹配相关供体移植后，他克莫司/西罗莫司与更快速的移植成活相关，并能减少口咽粘膜炎的发生。他克莫司/西罗莫司是一种可接受的替代疗法。

要点：在匹配亲属供体（MRD）移植中，与他克莫司/甲氨蝶呤相比，他克莫司/西罗莫司预防可提供等效的无GVHD-生存。MRD移植后，他克莫司/西罗莫司与更快速的移植成活相关，并能减少口咽粘膜炎的发生。

摘要：大约35%的匹配亲属供体（MRD）同种异体造血细胞移植（HCT）后会发生2-4级急性移植物-抗-宿主病（GVHD）。我们试图确定在三期多中心试验中，是否他克莫司和西罗莫司（Tac/Sir）比他克莫司和甲氨蝶呤（Tac/Mtx）在预防急性GVHD和同种异体MRD HCT后早期死亡率方面更有效。试验的主要终点是使用意向性治疗分析比较114天2-4级急性GVHD无病生存情况。第114天的2～4级急性GVHD无病生存情况的概率没有差别（67% vs 62%，P=0.38）。Tac/Sir和Tac/Mtx组的2-4级GVHD疾病情况相似（26% vs 34%，P=0.48）。Tac/Sir组的中性粒细胞和血小板移植成活速度更快（14 vs 16天，P＜0.001；16 vs 19天，P=0.03）。Tac/Sir组的口咽粘膜炎不那么严重（口腔粘膜炎评估量表得分峰值0.70 vs 0.96，P＜0.001），但是毒性相似。两研究组的慢性GVHD，无复发生存率和2年总生存期没有差别（53% vs 45%，P=0.06；53% vs 54%，P=0.77；59% vs 63%，P=0.36）。基于相似的长期结果，更快速的移植成活和口咽粘膜炎发生更少，Tac/Sir组合是一种可接受的替代疗法，可用于MRD HCT后。这项研究是由国家心脏、肺、血液研究所和国家癌症研究所资助，试验在www.clinicaltrials.gov 注册，编号为NCT00406393。

（选题审校：张萌萌 编辑：吴晓毅）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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