临床试验显示托珠单抗（TCZ）治疗巨细胞动脉炎（GCA）有效，真实世界的数据很少。2021年1月，发表在《Arthritis Res Ther》的一项回顾性、单中心分析显示，真实世界临床实践中同样有效。
 
背景：安慰剂-对照临床试验已证实，TCZ对GCA患者具维持缓解和减少糖皮质激素用量的疗效。然而，在真实世界的临床实践中，关于TCZ治疗GCA有效性和安全性的数据有限。
 
方法：这是一项对接受静脉或皮下TCZ治疗的GCA患者的回顾性、单中心分析（2010～2018）。评估TCZ起始治疗前后的结局，包括：发作的发生率、发作的时间、年发作率、发作特征（即风湿性多肌痛[PMR]症状、颅面表现）、使用强的松和安全性。发作定义为明确的GCA表现复发，需要强化治疗。对GCA确诊时有PMR或视觉表现的患者进行亚组分析。
 
结果：纳入60例GCA患者。开始使用TCZ前后的中位病程分别为0.6（0.2～1.6）年和0.5（0.3～1.4）年。43例（71.7%）初始TCZ前和18例（30.0%）初始TCZ治疗后至少有1次发作。初始TCZ前中位（IQR）发作时间为0.5（0.3～0.7）年，初始TCZ治疗后中位（IQR）发作时间为2.1（0.6～2.6）年（HR 0.22；95%CI 0.10～0.50；p=0.0003）。使用TCZ后，年化发作率显著降低（使用TCZ前1.4[95%CI 1.0～2.1]；使用TCZ后0.6[95%CI 0.3～1.0]事件/年；p＜0.001）。在GCA确诊时有视觉表现或PMR症状的患者中也观察到类似的改善。TCZ降低了新的视觉表现的发生率，患者在接受TCZ治疗时没有出现永久视力丧失。TCZ治疗开始和随访结束时强的松的平均剂量分别为30（18.3）和5（6.9）mg/天（p＜0.0001）。TCZ初始后，46.6%的患者成功停用强的松。TCZ初始治疗前后，不良事件发生率（主要归因于糖皮质激素）相似。
 
结论：在真实世界中，TCZ显著改善了GCA的临床结局，并且在GCA诊断中对PMR症状和GCA相关视觉表现的亚组患者显示了有效性。TCZ治疗后无新的致盲病例发生。TCZ治疗前后的不良事件（许多归因于糖皮质激素）相似。
 
 
（选题审校：徐晓涵  编辑：吴星）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）