皮下给药艾美赛珠单抗(emicizumab)可使A型血友病(hemophilia A,HA)患者从出生时起就接受预防治疗,从而可能降低出血和颅内出血(intracranial hemorrhage,ICH)的风险。HAVEN 7(NCT04431726)是首个针对婴儿进行的艾美赛珠单抗临床试验,目的是研究在年龄≤12个月、患有严重HA且无凝血因子Ⅷ(factor Ⅷ,FⅧ)抑制物的婴儿中,艾美赛珠单抗的疗效、安全性、药代动力学和药效学。相关结果发表在2024年4月的Blood上。
该3b期试验的受试者每2周接受艾美赛珠单抗3mg/kg维持剂量,持续52周,并在7年的长期随访中继续接受艾美赛珠单抗治疗。
疗效终点指标包括年化出血率(annualized bleed rate,ABR):所有出血、经治疗的出血、经治疗的自发性出血和经治疗的关节出血。安全性终点指标包括不良事件(adverse events,AEs)、血栓栓塞事件(thromboembolic events,TEs)、血栓性微血管病(thrombotic microangiopathies,TMAs)和免疫原性(抗艾美赛珠单抗抗体[anti-emicizumab antibodies,ADAs]和FⅧ抑制物)。
在初次分析时,已有55名男婴受试者接受了艾美赛珠单抗治疗(中位治疗时间:100.3周;范围:52~118周)。知情同意书签署时的中位年龄为4.0个月(范围:9天~11个月30天)。
基于模型的经治疗的出血的ABR为0.4(95%CI:0.30~0.63),54.5%的受试者(n=30)未出现经治疗的出血。未发生 ICH。25名受试者(45.5%)共发生42次经治疗的出血,均为创伤性出血。9名受试者(16.4%)发生≥1次艾美赛珠单抗相关的AE(均为1级注射部位反应)。无导致治疗变更的AE。未发生死亡、TEs或TMAs。无受试者ADAs检测呈阳性。两名受试者经确认为FⅧ抑制物阳性。
这项HAVEN 7试验的初步分析表明,在无FⅧ抑制物的严重HA婴儿中,艾美赛珠单抗有效且耐受性良好。
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[1]PIPE SW, COLLINS P, DHALLUIN C, et al. Emicizumab prophylaxis in infants with hemophilia A (HAVEN 7): primary analysis of a phase 3b open-label trial[J]. Blood, 2024, 143(14):1355-1364. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38127586/. doi: 10.1182/blood.2023021832.