许多临床试验已证明高剂量甲氨蝶呤（HD-MTX）对原发中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）的缓解率高且疗效持久。2014年7月，发表在《Neurology》上 的一项研究显示，对于免疫功能正常的PCNSL患者， HD-MTX联合利妥昔单抗可改善CR率和总生存期。

目的：旨在评估新诊断为免疫功能正常的原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）的患者中，将利妥昔单抗加入到高剂量甲氨蝶呤（HD-MTX）中的有效性。

方法：我们调查了1995~2012年间，在约翰•霍普金斯医院接受治疗的新确诊为PCNSL的免疫功能正常的成年患者。从1995年到2008年，患者接受了HD-MTX单药治疗（该治疗方案为初始8g/m2每两周，并且在每月完全缓解（CR）后完成12个月的治疗。从2008年到2012年，患者除了继续接受相同的HD-MTX治疗外，还要加入利妥昔单抗（375g/m2）治疗。在本单中心的回顾性研究中，我们分析了每个患者的CR率及中位总体生存和无进展生存期。

结果：总共81名患者纳入到研究中：54人接受HD-MTX（中位年龄66岁）治疗，27人接受HD-MTX联合利妥昔单抗治疗（中位年龄65岁）。HD-MTX组和HD-MTX联合利妥昔单抗组的CR率分别为36%和73%（P=0.0145），中位无进展生存期分别为4.5个月和26.7个月（P=0.003）。HD-MTX队列的中位总生存期为16.3个月，而HD-MTX联合利妥昔单抗组至今还没有测到相关数据（P=0.01）。

结论：将利妥昔单抗加入到HD-MTX中似乎可以改善新诊断为PCNSL患者的CR率和总体生存期和无进展生存期。两治疗组的长期生存期的比较需要等待数据的进一步完善。

证据分类：本研究为在免疫功能正常的PCNSL患者中，为与HD-MTX单一疗法相比，HD-MTX联合利妥昔单抗可改善CR率和总生存期的结论提供了III级证据。

（选题审校：易湛苗 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）