2017年12月，德国和瑞士学者发表在《Leukemia》的一项德国协作PCNSL研究组进行的前瞻性多中心试验，考察了高剂量化疗与自体造血干细胞支持治疗复发或难治原发性CNS淋巴瘤的有效性和安全性。
 
为了研究高剂量化疗之后进行自体干细胞移植（HCT-ASCT）在复发/难治性（r/r）原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）中的安全性和有效性，对免疫功能正常的基于高剂量甲氨蝶呤化疗失败的PCNSL患者（＜66岁）进行了一项单臂多中心研究。
 
诱导由两个疗程的利妥昔单抗（375μg/m2）、高剂量阿糖胞苷（2×3g/m2）和噻替帕（40mg/m2）组成，两个疗程期间收集干细胞。HCT-ASCT的调节包括利妥昔单抗375mg/m2，卡莫司汀400mg/m2和噻替帕（4×5mg/kg）。无论诱导后应答如何，患者均开始HCT-ASCT。
 
HCT-ASCT后未达到完全缓解（CR）的患者接受了全脑放疗。主要终点为HCT-ASCT后的CR。招募了39名患者；中位年龄和Karnofsky状态评分分别为57岁和90%。约28名患者复发，8人具有难治性疾病。约22名患者对诱导具有应答，32人开始HCT-ASCT。HCT-ASCT后约有22名患者（56.4%）达到了CR。2年无进展生存率（PFS）和总生存率（OS）分别为46.0%（中位PFS为12.4个月）和56.4%，中位OS未达到。有4例治疗相关死亡。基于噻替帕的HCT-ASCT在符合条件的r/r PCNSL患者中是一种有效的治疗选择。需要进行比较性研究以进一步调查HCT-ASCT在挽救治疗中的作用。
 
 
（选题审校：王冠儒  编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）