非小细胞肺癌约占所有肺癌的80%，约75%的患者发现时已处于中晚期，5年生存率很低。2015年9月发表在《Ann Oncol.》的一项中国研究表明，厄洛替尼可作为EGFR突变患者NSCLC的标准一线治疗药物。

背景：OPTIMAL研究是第一个比较表皮生长因子受体（EGFR）-酪氨酸激酶抑制剂（TKI）厄洛替尼vs标准化疗在EGFR突变阳性的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗中的有效性和耐受性的研究。本文给出了最终总生存率（OS）分析的结果和研究后治疗影响的评估结果。

患者和方法：165名随机分配的患者中，82人接受了厄洛替尼治疗，72人接受吉西他滨+卡铂治疗。当70%的意向性治疗人群出现死亡的时候，进行最终OS分析。通过Cox成比例风险模型分析亚组OS，并纳入随机分层因素和研究后治疗。

结果：厄洛替尼组（22.8个月）和化疗组（27.2个月）的中位OS相似，并且总人群（风险比HR，1.19；95% CI，0.83~1.71；P=0.2663）、外显子19缺失的亚组人群（HR，1.52；95% CI，0.91~2.52；P=0.1037）或外显子21 L858突变的亚组人群（HR，0.92；95% CI，0.55~1.54；P=0.7392）中没有显著的组间差异。与化疗组相比，厄洛替尼组有更多的患者没有接受任何研究后治疗（36.6% vs 22.2%）。与仅接受EGFR-TKI或仅接受化疗的患者相比，接受序贯EGFR-TKI联合化疗的患者的OS具有显著改善（29.7% vs 20.7或11.2个月；P＜0.0001）。两组患者中，与接受后续治疗的患者相比，没有接受研究后治疗的患者的OS显著更短。

结论：EGFR-TKI治疗的患者中观察到的显著的OS获益强调了其对改善EGFR突变的NSCLC患者生存期的贡献，表明应该考虑将厄洛替尼作为EGFR突变患者的标准一线治疗药物，一线治疗后的EGFR-TKI治疗也会为这些患者带来显著的获益。

（选题审校：张萌萌 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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