骨髓增生异常综合征（MDS）是一组起源于多能造血干细胞的恶性克隆性疾病。2016年3月发表在《British Journal of Haematology》的一项由德国、西班牙、丹麦等国科学家进行的研究考察了阿扎胞苷治疗MDS儿童患者的有效性。

低剂量阿扎胞苷在成人恶性骨髓性疾病的治疗中有效且安全，但缺乏儿童中的数据。研究人员对24名儿童和年轻成人骨髓增生异常综合征（MDS）患者进行回顾性分析。他们在首诊或异体移植后复发（2名儿童起始和复发时均接受阿扎胞苷治疗）时接受阿扎胞苷。诊断为难治性儿童期血细胞减少症（N=4）、晚期原发性MDS（N=9）和继发性MDS（N=11）。

中位治疗持续时间为4个周期。阿扎胞苷耐受良好，但血细胞减少症导致5例剂量减少。1名儿童因肾功能受损中断治疗。16名MDS患者首诊时接受阿扎胞苷治疗。观察到1例完全临床缓解，1例完全骨髓缓解；6名儿童出现血液学改善，病情稳定。10名儿童因移植后复发MDS接受阿扎胞苷：其中，7人在2～30周期（中位3）中病情稳定，包括1名有7个周期血液学改善患者。

综上所述，阿扎胞苷在一些MDS儿童患者中有效，可能是是姑息情况下延长生存期的非毒性选择。

（选题审校：陈恳 编辑：丁好奇）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）