2019年12月，英国、瑞典、中国等国学者发表在《Lancet》的一项双盲、安慰剂对照、随机试验，考察了厄贝沙坦治疗马凡综合征（AIMS）的疗效。
 
背景：厄贝沙坦是一种长效选择性血管紧张素-1受体抑制剂，治疗马凡综合征可减少主动脉扩张，而主动脉扩张与主动脉夹层与破裂相关。研究者旨在确定厄贝沙坦对马凡综合征儿童和成人主动脉扩张速度的影响。
 
方法：研究者在英国的22个中心进行一项安慰剂对照、双盲、随机试验。入组标准为，6~40岁，临床证实为马凡综合征。研究参与者都给予75mg开放性厄贝沙坦每日一次，然后随机分配至厄贝沙坦150mg组（若耐受则剂量增至300mg）或配对的安慰剂组中。通过超声心动图测量基线的主动脉直径，然后每年测量一次。所有影像都由对治疗分组设盲的核心实验室分析。主要终点为主动脉根部扩张速度。
 
结果：2012年3月14日~2015年5月1日，招募了192名患者，随机分配至厄贝沙坦组104人，安慰剂组88人，所有参与者都随访了5年。入组时的中位年龄为18岁（IQR，12~28），女性99人（52%），平均血压为110/65mmHg（SD，16和12），108人（56%）服用β-受体阻滞剂。厄贝沙坦组（SD，5.8）和安慰剂组（5.5）的平均基线主动脉根部直径为34.4mm。厄贝沙坦组主动脉根部扩张的平均速度为0.53mm/年（95% CI，0.39~0.67），安慰剂组为0.74mm/年（0.60~0.89），平均差为-0.22mm/年（-0.41~-0.02；P=0.030）。厄贝沙坦也降低了主动脉Z评分改变的平均速度（平均差，-0.10/年；-0.19~-0.01；P=0.035）。厄贝沙坦耐受性良好，未观察到严重不良事件发生率的差异。
 
结论：厄贝沙坦与马凡综合征儿童和年轻人主动脉扩张速度的降低相关，可降低主动脉并发症的发生率。
 
 
 
 
（选题审校：何娜  编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）