2020年3月，荷兰、美国、法国等国学者发表在《Haematologica》的一项研究，考察了参加欧洲骨髓增生异常综合征（MDS）注册的低风险骨髓增生异常综合征患者接受铁螯合疗法的效果。
 
因红细胞（RBC）输注造成的铁过载与低风险MDS患者发病和死亡相关。许多研究已经表明，铁螯合治疗（ICT）后会改善生存期，但是经过验证的数据有限。
 
本研究旨在评估ICT对欧洲MDS注册中的低风险MDS患者总生存期和血液学改善的影响。
 
研究者比较了ICT治疗的患者与欧洲MDS注册内当时非螯合对照组患者（满足开始ICT治疗的治疗标准）。Cox比例风险模型用于评估总生存期（OS），接受螯合治疗作为时变变量。此外，使用倾向得分匹配模型对螯合和非螯合患者进行了比较。
 
2200名患者中，224人接受ICT。调整了年龄、性别、合并症、体力状态、累积RBC输注、改良国际预后评分系统（IPSS-R）、环状菱铁矿的存在与否后，螯合患者OS的风险比和95%置信区间为0.50（0.34~0.74）。配对了年龄、性别、国家、RBC输注强度、铁蛋白水平、合并症、体力状态、IPSS-R以及校正了累积RBC输注和环状菱铁矿存在与否的倾向得分分析证实，与非螯合患者相比，螯合患者的OS显著改善，风险比为0.42（0.27~0.63）。高达39%的螯合患者实现了红细胞应答。
 
总之，结果表明，ICT可改善输血的低风险MDS患者的OS和造血功能。
 
 
（选题审校：谈志远  编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）