2020年3月，日本学者发表在《Lancet Haematol》的一项单臂、多中心、2期试验，考察了慢性髓性白血病患者一线达沙替尼停药后的无治疗缓解率（一线DADI试验）。
 
背景：一项既往达沙替尼停药（DADI）试验表明，63名接受二线或后续达沙替尼治疗的慢性期慢性髓性白血病患者中有31人可安全停药。然而，停止一线达沙替尼的安全性和有效性仍然未知。本试验（一线DADI试验）旨在评估接受一线达沙替尼治疗并保持深度分子应答至少1年的慢性髓性白血病患者中，停用达沙替尼后6个月时的无分子复发生存率。
 
方法：一线DADI试验是一项在日本23家医院进行的单臂、多中心、2期试验。患者的入组标准为，新诊断为慢性期慢性髓性白血病，无肝脾肿大及髓外肿块，接受了至少24个月的达沙替尼治疗，具有持续深度分子应答（定义为12个月期间至少4个连续样本的BCR-ABL1/ABL1国际量表≤0.0069%）。其他入组标准为，15岁或以上，东部肿瘤协作组体力状态评分为0~2，无原发性器官功能障碍。主要结局为停用达沙替尼6个月时的无分子复发生存率（也称作无治疗缓解），在所有完成12个月巩固期的患者中进行分析。所有接受治疗的患者都评估了安全性。
 
结果：2013年9月20日~2016年7月12日，接受一线达沙替尼至少24个月后具有深度分子应答的68名患者入组，并分配至巩固期。9名患者在巩固期排除在外，1名患者在研究完成时因满足排除标准而排除在外。58名患者停用达沙替尼，并接受了评估。32/58名患者（55%）停用达沙替尼后6个月时无治疗缓解，中位随访期为23.3个月（IQR，11.7~31.0）。6个月时的无治疗缓解率为55.2%（95% CI，43.7~69.6）。达沙替尼停用前，未发生超过2级的非血液学不良事件。最常见的血液学不良事件为贫血（14/68人，21%）；3/68人（4%）发生3级中性粒细胞减少，1人（1%）发生4级淋巴细胞减少。
 
结论：结果表明，接受至少36个月治疗并维持深度分子应答的慢性髓性白血病患者一线治疗后可安全停用达沙替尼；然而，需要在更大型的试验中进行进一步验证。
 
 
（选题审校：谈志远  编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）