2013年8月《N Engl J Med》发表的一项研究显示，马西替坦能显著降低肺动脉高压患者的发病率和死亡率。

背景：基于运动能力的短期试验是目前被接受的肺动脉高压的治疗方法，并以此作为初级终点指标。本文评估了马西替坦的疗效，一种新的双重内皮素受体拮抗剂，主要终点为长期试验发病率和死亡率。

方法：随机分配有症状的肺动脉高压患者为三组，接受每日一次安慰剂、每日一次剂量为3 mg的马西替坦或每日一次剂量为10 mg的马西替坦。稳定使用口服或吸入疗法治疗肺动脉高压、但不使用内皮素受体拮抗剂的患者可被纳入该研究。，。主要终点是从开始治疗到死亡，房性隔造口术，肺移植，静脉或皮下注射治疗前列腺素起始治疗，或肺动脉高压恶化复合终点首次出现的时间。

结果：共有250例患者被随机分配到安慰剂，250名患者被分配到3 mg的马西替坦， 242名患者被分配到10 mg的马西替坦。这些组主要终点的发生率分别为46.4％，38.0％和31.4％。与安慰剂组相比，3 mg马西替坦的危险比为0.70（97.5％置信区间[CI]，0.52～0.96，P=0.01），10 mg马西替坦的危险比为0.55（97.5％CI，0.39～0.76，P＜0.001）。肺动脉高压恶化是最常见的主要终点事件。该终点可观察到马西替坦的疗效，不考虑患者是否在基线接受肺动脉高血压的治疗。与安慰剂相比，马西替坦更容易发生头痛，鼻咽炎，和贫血的不良事件。

结论：在该事件驱动研究中，马西替坦能显著降低肺动脉高压患者的发病率和死亡率。（Actelion制药公司资助；SERAPHIN ClinicalTrials.gov编号NCT00660179 ）。

（选题审校： 任振宇 北京大学第三医院药剂科）

本文由翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学编辑完成。