STARTS-1研究显，西地那非可改善1~17岁肺动脉高压儿童血流动力学和运动耐力。2014年5月，发表在《Circulation 》的STARTS-2研究结果显示，西地那非能改善肺动脉高压儿童的生存率。

背景：在西地那非治疗未经治疗的1~17岁肺动脉高压儿童的双盲安慰剂对照研究（STARTS-1）中，我们评估了西地那非在儿童肺动脉高压患者中的效果：中等和高剂量组中出现血流动力学和运动耐力改善。STARTS-2研究为扩展研究。

方法和结果：在STARTS-1研究中，234名≥8kg的儿童随机分配到口服每天三次的低剂量、中等剂量和高剂量的西地那非组和安慰剂组中；组内剂量依据体重确定。在STARTS-2研究中，西地那非治疗的患者继续STARTS-1研究的给药剂量方案；安慰剂治疗的患者随机分配到3个西地那非给药剂量组的一组中。需要额外的肺动脉高压特异治疗的患者中断研究治疗；我们尝试进行了随访生存率评估。2011年8月，所有的儿童都接受了≥3年的STARTS-1研究基线的治疗（除了中断治疗的患者）；37名患者死亡（26名在研究治疗期间），其中1人在治疗的第一年内死亡。死亡中的大多数（28/27）都具有先天/遗传的肺动脉高压（76% vs 33%）和基线功能III / IV级疾病（38% vs 15%）；死亡的患者具有较差的基线血流动力学。随机分配到低剂量、中剂量、高剂量西地那非的患者从起始西地那非治疗以来，其Kaplan-Meier估计3年生存率分别为94%、93%和88%；第三年时，存活率分别为87%、89%、80%。高剂量vs低剂量的死亡率的风险比为3.95（95%可信区间，1.46~10.65），中剂量vs低剂量的风险比为1.92（95%可信区间，0.65~5.65）；但是，多变量分析却表明，生存率/剂量关系具有不确定性。

结论：虽然高剂量西地那非组的儿童比低剂量组的死亡率不明原因升高，但是所有剂量西地那非治疗组肺动脉高压儿童都表现出较好的生存率。

（选题审校：闫盈盈 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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