2013年9月发表在《Ann Intern Med》上的一项研究显示，长期使用托伐普坦治疗常染色体主导的多囊肾病，可降低死亡率，但不具有成本效益。

背景：在TEMPO（托伐普坦治疗常染色体主导的多囊肾病的有效性与安全性及研究成果）试验中，托伐普坦可以显著降低肾脏体积的扩大及肾功能的丧失。

目的：要确定托伐普坦在TEMPO中的可见效益可能与长期健康结果相关，比如：进展到终末期肾病（ESRD）、死亡及成本效益。

研究设计：决策分析模型。

数据来源：从1993年至2012年已出版的著作。

目标人群：早期常染色体主导的多囊肾病患者。

时间范围：患者生存期内。

视角：社会。

干预措施：患者接受托伐普坦治疗，直至死亡、进展到终末期肾病、肝脏并发症或未接受托伐普坦治疗。

结果测量：终末期肾病发病年龄的平均数、预期寿命、折扣质量调整生命年与生命周期成本（2010年，美国，美元）与增量成本效益比率。

基本病例分析结果：托伐普坦将终末期肾病发病年龄的平均数延长了6.5年，并且预期寿命增加了2.6年。与标准治疗的每月5760美元相比，托伐普坦的每个质量调整生命年花费了744100美元。

灵敏度分析结果：托伐普坦治疗常染色体主导的多囊肾病患者，可减缓病情进展，但每一个质量调整生命年的花费非常高。

局限性：尽管TEMPO对患者进行了3年的随访，但是主要分析假定临床效益持续超过患者的寿命。

结论：假定坚持长期使用托伐普坦可带来较多益处，如：该药物可减缓终末期肾病的发展进程，降低死亡率。然而，除非减少约95%的成本，否则与其他公认的医疗干预相比，托伐普坦的成本效益并不占优势。

主要资金来源：国立卫生研究院与美国卫生健康研究与质量机构。[摘要来源于作者]

（选题审校：聂小燕 编辑：吴晓毅）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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