2014年2月，发表于《Lancet Oncol》的一篇文章研究了术后辅助化疗对孤立性局部复发乳腺癌的疗效。结果显示，辅助化疗能改善孤立性局部复发乳腺癌的结局，应推荐其用于乳腺癌完全切除术后孤立性局部复发患者。

背景：对于乳腺癌孤立性局部复发（ILRR）患者来说，其远处转移和死于乳腺癌的风险极高。我们旨在确定辅助化疗是否能改善这类患者的结局。

方法：CALOR研究是一个实践性、开放标签的随机研究，所纳入的受试者为经组织学证实的单侧乳腺癌患者，并且已经接受过乳房切除术或乳房肿块切除术，切缘无肿瘤累及，在手术后出现ILRR。研究者将符合上述标准的来自全世界的受试者纳入研究，采用随机排列区组法将患者集中随机（1:1）分为2组，一组接受化疗（具体化疗方案由研究者决定；推荐采用多药联合治疗方式，疗程至少为4个疗程），另一组则不接受化疗，并根据受试者既往所接受过的化疗方案、雌激素受体和孕激素受体的状态，以及ILRR的部位对其进行分层。雌激素受体阳性的ILRR患者接受辅助内分泌治疗，而手术切缘存在显微镜下累及的患者接受放疗，抗HER2治疗作为可选治疗方式。主要终点事件是无疾病生存期。采用意向治疗分析法对研究结果进行分析。本研究在ClinicalTrials.gov注册，注册号是NCT00074152。

结果：在2003年8月22日至2010年1月31日期间， 85名受试者被随机分配至化疗组，77名受试者被分配至对照组。在经过了中位时间为4.9年（IQR 3.6-6.0）的随访期后，化疗组中有24名受试者（28%）出现了疾病进展事件，而在对照组中，有34名（44%）受试者出现。对于5年无疾病生存率结果，化疗组和对照组分别为69%（95% CI 56～79）和57%（44～67）（危害比为0.59[95%CI 0.35～0.99]；P=0.046）。在雌激素受体阴性的ILRR女性受试者中，辅助化疗的效果更佳（P交互=0.046），但是根据雌激素受体状态对无疾病生存率进行分析的结果差异则不具有统计学意义（P=0.43）。在81名接受化疗的受试者中，12人（15%）出现严重不良事件。最常见的不良事件为中性粒细胞减少、发热性中性粒细胞减少和肠道感染。

解读：辅助化疗应被推荐给乳腺癌完全切除术后孤立性局部复发的患者，尤其是对于那些雌激素受体阴性出现的复发患者。

（选题审校：张萌萌 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：对于术后出现局部复发的患者，临床实际存在为局灶切除术后患者进行辅助化疗的情况，但这种情况的现状是怎样的，这样做的有效性与安全性如何却无法得知。由于面临伦理问题，该试验的入组困难，但研究者通过修改统计分析方法的方式使得小样本也能得出相对可靠的结论，解决了临床实际问题，值得借鉴。）