2015年12月，发表于《Leukemia》的一篇文章介绍了一项检验了哺乳动物雷帕霉素靶蛋白抑制剂依维莫司联合硼替佐米和利妥昔单抗治疗复发性/难治性瓦尔登巨球蛋白血症（WM）疗效的1/2期试验。结果显示，该治疗方案疗效和耐受性良好。

研究人员在一项1/2期试验中检验了哺乳动物雷帕霉素靶蛋白抑制剂依维莫司联合硼替佐米和利妥昔单抗治疗复发性/难治性瓦尔登巨球蛋白血症（WM）。所有患者都接受6个周期的依维莫司/利妥昔单抗或依维莫司/硼替佐米/利妥昔单抗，之后使用依维莫司维持治疗直到疾病进展。46名患者接受治疗，98%接受过利妥昔单抗治疗，57%接受过硼替佐米治疗。I期试验没有观察到剂量限制性毒性。最常见的治疗相关毒性为疲劳（63%）、贫血（54%）、白细胞减少症（52%）、中性粒细胞减少症（48%）、腹泻（43%）。46名患者中的36名（78%）接受了三种药物的全剂量治疗（FDT），其中，2人（6%）具有完全缓解（90% CI，1~16）。32/36人（89%）经历了至少一次最低限度的应答（90% CI，76~96%）。36人中观察到的部分应答率或具有较好应答率的有19人（53%，90% CI，38~67%）。对于36名FDT患者，中位无进展生存期为21个月（95% CI，12~未估计）。总之，本研究证实，依维莫司+硼替佐米+利妥昔单抗的耐受性良好，甚至在之前治疗过的患者中能达到89%的应答率，使得该方案是成为非化疗联合治疗WM的可能模式。

（选题审校：陈恳 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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