原发性难治性急性髓系白血病（AML）的治疗是一个重大挑战。尽管现有的治疗方案可延长生存期，但预后仍然不理想。2019年9月，发表在《Haematologica》杂志上的一项研究，探究了一种改良的FLAMSA序贯疗法对于AML治疗的预后效果，结果显示结局显著改善。

背景：原发性难治性AML预后较差。已经证实，FLAMSA低强度调节方案（全身照射或基于曲奥舒凡）对接受异基因造血细胞移植的难治性白血病患者有效。最近，一种改良过的方案（不含安吖啶）应用于临床。

方法：研究者回顾性分析了2003年至2017年所有诊断为原发性难治性AML，并在科隆大学和特拉维夫医学中心接受移植的连续患者的移植特征和结局（n~51）。中位年龄为54岁，中位随访时间为37个月。至中性粒细胞和血小板移植的中位时间分别为13天（范围，8~19）和13天（范围，7~30）。

结果：所有患者均无原发性移植物衰竭。2~4级和3~4级急性移植物抗宿主病（GvHD），总体以及中-重度慢性GvHD的发生率分别为50%（95% CI：41~67%）、12%（95% CI：3~25%）、61%（95% CI：47~72%）和42%（95% CI：34~51%）。抗胸腺细胞球蛋白治疗与急性GvHD发生率降低（HR：0.327；P＝0.02）相关。三个月和三年的非复发死亡率分别为6%和16%。复发率分别为6%和29%。3个月、3年和5年的总生存率分别为90%、61%和53%。慢性GvHD与死亡率降低有关（HR：0.397；P＝0.045）。

结论：该研究表明，序贯疗法对原发性难治性急性髓系白血病患者是安全的，并提供了显著的抗白血病效果与持久生存，应该考虑提供给每一位原发性难治性疾病患者。

（选题审校：谈志远 编辑：余霞霞）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）