Evinacumab治疗纯合子家族性高胆固醇血症（homozygous familial hypercholesterolaemia，HoFH）的长期安全性和有效性仍有待研究。2024年7月，发表在Eur Heart J的一项研究，对此进行了分析。

背景和目的

HoFH是一种罕见的遗传性疾病，其特征是低密度脂蛋白胆固醇（low density lipoprotein cholesterol，LDL-C）严重升高和过早的动脉粥样硬化性心血管疾病。在关键的3期HoFH试验（NCT03399786）中，evinacumab显著降低了HoFH患者的LDL-C。本研究评估了evinacumab在成人和青少年HoFH患者中的长期安全性和有效性。

方法

在这项开放标签、单臂、3期试验（NCT03409744）中，初始evinacumab或先前在其他试验中接受过evinacumab的年龄≥12岁的HoFH患者，每4周静脉注射evinacumab 15mg /kg，同时接受稳定的降脂治疗。

结果

共116例患者（成人：n=102；青少年：n=14）入组，其中57名（49.1%）为女性。患者的治疗中位（范围）持续时间为104.3（28.3～196.3）周。总体而言，93例（80.2%）和27例（23.3%）患者分别报告了治疗中出现的不良事件（treatment-emergent adverse events，TEAEs）和严重TEAEs。

报告了2例（1.7%）死亡（均被认为与evinacumab无关）。3例（2.6%）患者因TEAEs而停药（没有一例被认为与evinacumab有关）。

从基线到第24周，evinacumab使总体人群的平均LDL-C降低43.6% [平均值（标准差，SD），3.4（3.2）mmol/L]；成人和青少年的平均LDL-C降低幅度分别为41.7% [平均值（SD），3.2（3.3）mmol/L]和55.4% [平均值（SD），4.7（2.5）mmol/L]。

结论：在这一大型HoFH患者队列中，evinacumab总体耐受性良好，可显著降低LDL-C，且与年龄和性别无关。此外，evinacumab的疗效和安全性是长期持续的。

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