中国基因编辑案例登上《Nature》官网头版头条！中国科学院神经科学研究所的孙强研究员与刘真研究员、张洪钧研究员合作，三个研究团队经过三年努力，利用基因编辑技术（CRISPR/Cas9），成功构建了世界首例核心节律基因BMAL1敲除食蟹猴模型。该项成果1月24日在线发表在《国家科学评论》上。

该成果表明中国正式开启了批量化、标准化创建疾病克隆猴模型的新时代，为脑认知功能研究、重大疾病早期诊断与干预、药物研发等提供新型高效的动物模型。

专家称赞：“该成果是一项令人兴奋的重要工作，这是全世界科学家花了二十年时间才达到的技术里程碑。”

中国科学院神经科学研究所唐骋介绍，在这次工作之前，孙强等专家已经通过直接向猴受精卵中注射CRISPR/Cas9的方法获得了“不太完美”的BMAL1敲除食蟹猴。之所以说“不太完美”，是因为这些基因敲除猴属于“嵌合体”，体内不同细胞的基因型有差异，因此在最严谨的定义上说还不算是能充分说明问题的动物模型。

这次实验制造出了5只基因敲除的克隆猴，从效率上说略高于去年世界首例体细胞核移植克隆猴“中中”和“华华”的实验，这在很大程度上打消了人们在效率上的担忧。而且从结果来看，本次实验的基因敲除非常成功，敲除节律基因BMAL1的实验猴表现出了明显的节律紊乱、睡眠障碍与精神问题，与之前的动物实验与临床观察都能匹配上。

研究团队仔细检测了这些克隆猴的细胞核基因型和线粒体基因型。如果是真的克隆动物，其细胞核的基因型一定和提供细胞核的那些细胞完全一致，而线粒体由于存在于细胞质当中，不会随着核移植一起转移，因此一定和提供卵细胞的猴子完全一致。就目前而言，比对细胞核与线粒体基因就是验证克隆动物的金标准。

这五只小猴的细胞核基因型与核供体细胞完全一致，而线粒体基因型则与卵供体猴一模一样，同时它们的任何基因与生出它们的代孕妈妈则彻底无关，非常符合克隆动物的鉴定金标准。

基因编辑技术在人类基因治疗的应用及普及已是大势所趋，随着研究的深入和发展，其商业价值不容小觑。此外，精准医学已于2017年入选“十三五”百大项目，上升为国家战略，更为我国基因编辑技术的发展带来强有力的催化作用。

（环球医学编辑：丁好奇 ）