2013年8月在《Intern Med J.》发表的一项研究建议，当安全性适当时，利妥昔单抗低剂量疗程标示外使用可用于治疗严重和/或难治性免疫疾病。

背景：利妥昔单抗是直接针对B细胞的一种单克隆抗体，并越来越多地用于治疗多种自身免疫性疾病。大多数已发表的报告利妥昔单抗标示外适应证成功使用的证据，经验使用高剂量方案（每周375 mg/m(2)，为期4周，或1000 mg x 2），而这一剂量是批准用于治疗淋巴瘤和类风湿关节炎患者的。

目的：本报告旨在回顾本机构利妥昔单抗低剂量（500 mg，2次，间隔1～2周给药）和标示外使用的适应证、结局和不良事件，并对现有证据进行回顾。

方法：从2008年年中至2011年年底，我们对两所大学的教学、三级转诊医院利妥昔单抗的低剂量标示外使用进行了追溯性调查。

结果：52例（53适应证）不同的自身免疫性疾病患者给予了利妥昔单抗的标示外使用。已知结局有46个（影响了45例患者），其中，观察到完全响应的有16个（35％），另外19个（41％）观察到部分响应。11例（24％）患者没有利妥昔单抗治疗响应。有8个重大不良事件，大多与感染并发症相关。

结论：本案例系列建议，当安全性适当时，利妥昔单抗低剂量疗程标示外使用可用于治疗严重和/或难治性免疫疾病；然而，需要进一步进行更多标示外适应证的研究。

（选题审校： 栾嵘 北京大学第三医院药剂科）

本文由翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学编辑完成。

（专家点评：本文总结了低剂量利妥昔单抗标示外使用的证据，结果发现其在自身免疫性疾病方面使用比较广泛，对疾病治疗的有效性差异大，所以需要更多的研究来证明其标示外使用的疗效和安全性。）