2016年1月，发表于《Pediatrics》的一项研究考察了西罗莫司治疗复杂脉管畸形的有效性和安全性。结果显示，西罗莫司对复杂脉管畸形患者是有效的且耐受性较好。

背景和目的：复杂脉管畸形的治疗选择是有限的，该病能导致较高的发病率和死亡率。该II期试验招募了复杂脉管畸形的患者，考察12个疗程的西罗莫司治疗的有效性和安全性；每个疗程被定为28日。

方法：治疗包括一个持续的给药方案，口服西罗莫司的起始剂量为0.8 mg/m2，每日2次，以药代动力学为指导的目标血清谷浓度水平为10～15 ng/mL。主要结局指标是6个疗程结束时西罗莫司的应答情况（根据功能性损害评分、生活质量和放射学评价进行评估）和毒性发生率和/或感染相关死亡的发生率。

结果：纳入61名患者；57名患者在6个疗程结束时可以进行有效性评价，53名患者在12个疗程结束时可以进行有效性评价。6个或12个疗程结束时没有患者如预期一样出现完全应答。6个疗程结束时，47名患者出现部分应答，3名患者疾病稳定，7名患者疾病进展。2名患者由于持久的不良反应而停用研究药物。西罗莫司3级及以上不良反应包括27%患者的血液/骨髓不良反应，3%的胃肠道不良反应和3%的代谢方面/实验室检测的不良反应。未发生不良反应相关的死亡。

结论：西罗莫司对复杂脉管畸形患者是有效的且耐受性较好。大多数疾病报道有临床有效性。

（选题审校：易湛苗 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：国内文献有提及，手术是否可以治疗？）