原发性轻链型淀粉样变是一种由具有反向β折叠结构的单克隆免疫球蛋白轻链沉积在器官组织内，造成相应器官组织功能异常的系统性疾病。2019年11月，发表在《Haematologica》的一项研究证实，硼替佐米-地塞米松具有较高的疗效。

背景：这项前瞻性、多中心、II期研究，调查了新诊断的轻链淀粉样变患者使用4个疗程硼替佐米-地塞米松诱导治疗后，高剂量美法仑和自体干细胞移植（SCT）的情况。本研究旨将SCT后6个月的血液完全缓解（CR）率从30%提高到50%。

方法和结果：纳入50名患者，72%的患者两个或两个以上器官受累。诱导治疗后总的血液反应率是80%，包括20%CR和38%非常好的部分缓解（VGPR）。15名患者由于各种原因没有接受SCT治疗，但大多数是因治疗相关毒性和疾病相关器官损伤和死亡（2名患者）。31名患者接受美法仑200 mg/m2，4名因肾功能损害而减少剂量。没有与移植术相关的死亡。SCT后6个月时血液反应改善至86%，CR为46%，VGPR为26%。但是，由于移植前治疗停止率较高，研究的主要终点未达到，在意向治疗分析中CR率是32%。SCT后器官反应持续改善。

结论：研究者证实了硼替佐米-地塞米松治疗淀粉样变具有较高的疗效。但是，由于治疗相关的毒性和疾病特点，30%的患者在诱导治疗后不能进行SCT（试验注册在Dutch Trial Register identifier NTR3220）。

（选题审校：谈志远 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）