自体干细胞移植之前被广泛用于血液系统侵袭性恶性肿瘤。2021年1月，发表在《Neurology》的一项研究，调查了多发性硬化症中造血干细胞移植的长期临床结局。
 
目的：在一项针对多发性硬化症（MS）患者的大型队列中，研究者分析了MS患者移植后的长期预后，以考察自体造血干细胞移植（aHSCT）能否为MS患者带来持续的疾病缓解。
 
方法：将信息至少满足最小数据集（包括年龄、MS表型、基线扩展残疾状态量表[EDSS]评分、移植技术信息和移植后至少1次随访）的患者纳入研究。
 
结果：纳入210例患者[复发-缓解（RR）MS=122（58%）]。基线EDSS中位数为6（1～9），平均随访6.2（±5.0）年。在RRMS患者中，无残疾恶化生存率（95%CI）5年时为85.5%（76.9%～94.1%），10年时为71.3%（57.8%～84.8%）。在进行性MS患者中，5年和10年无残疾恶化生存率分别为71.0%（59.4%～82.6%）和57.2%（41.8%～72.7%）。在RRMS患者中，aHSCT后EDSS显著降低[p=0.001；平均EDSS每年变化-0.09（95%CI=-0.15～-0.04%）]。在RRMS患者中，使用卡莫司汀+依托泊苷+阿糖胞苷+马法兰（BEAM）+抗胸腺细胞球蛋白（ATG）调节方案与无疾病活性证据-3（NEDA-3）失败风险降低独立相关[HR=0.27（0.14～0.50），p＜0.001]。3例患者在aHSCT后100天内死亡（1.4%）；2007年后移植的患者均没有死亡。
 
结论：aHSCT可预防大多数MS患者的残疾恶化，并带来RRMS患者残疾的持久改善。BEAM+ATG调理方案能更好地抑制临床复发和MRI炎症活性。
 
（选题审校：程吟楚  编辑：吴星）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）