嗜酸细胞性食管炎是一种慢性进行性食管疾病，对生活质量有重大影响。2024年6月，发表在N Engl J Med的一项研究，考察了度普利尤单抗治疗1～11岁嗜酸细胞性食管炎患者的疗效。

背景

度普利尤单抗是一种阻断白介素-4和白介素-13通路的人类单克隆抗体，在五种不同的以2型炎症为特征的特应性疾病中显示出疗效，包括成人和青少年的嗜酸细胞性食管炎。

方法

在这项Ⅲ期临床试验中，以2:2:1:1的比例将1～11岁对质子泵抑制剂无应答的活动性嗜酸细胞性食管炎患者随机分配至16周的高暴露或低暴露皮下注射度普利尤单抗方案组或安慰剂组（两组）（A部分）。在A部分结束时，每个度普利尤单抗组的合格患者继续使用相同的方案，安慰剂组的患者被分配至高暴露或低暴露度普利尤单抗组，为期36周（B部分）。在每种暴露水平下，根据基线体重分四个剂量给药。主要终点为第16周的组织学缓解（食管上皮内嗜酸性粒细胞计数峰值，每个高倍视野≤6）。对关键次要终点进行谱系测试。

结果

在A部分中，高暴露组25/37名患者（68%）、低暴露组18/31名患者（58%）和安慰剂组1/34名患者（3%）出现组织学缓解（高暴露方案与安慰剂之间的差异，65个百分点[95%CI，48～81；P＜0.001]；低暴露方案与安慰剂之间的差异，55个百分点[95% CI，37～73；P＜0.001]）。与安慰剂相比，高暴露度普利尤单抗方案显著改善了组织学、内镜和转录组学指标。在所有患者中，从基线到第52周，组织学、内镜和转录组学指标的改善与A部分中接受度普利尤单抗的患者自基线到第16周之间的改善大致相似。

在A部分中，接受度普利尤单抗（两种剂量）的患者新冠肺炎、恶心、注射部位疼痛和头痛的发生率比接受安慰剂的患者至少高10个百分点。在A部分期间，有3名接受度普利尤单抗治疗的患者报告了严重不良事件；在B部分期间，有6名患者报告了严重不良事件。

结论

度普利尤单抗使嗜酸细胞性食管炎儿童的组织学缓解率显著高于安慰剂。与安慰剂相比，高暴露度普利尤单抗方案也改善了关键次要终点的测量指标。

声明

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