众所周知，转移性肾癌基本上无法被治愈。尽管有十几种治疗方法和几种免疫疗法，但5年以上的生存率仍保持在10%左右。近日《the Journal of Clinical Oncology》发表的一项研究报告了一种新型药物——HIF-2a抑制剂的初步研究成果，该药物在治疗转移性肾癌方面前景广阔。

PT2385作为第一个在临床试验中评估的HIF-2a抑制剂，在51名平均进行过四次治疗的侵袭性肾癌患者中，40%的患者至少阻止肿瘤生长4个月，并且有25%的患者癌症生长停止了一年以上。除此之外，该药的副作用很小。

通讯作者、西南大学Harold C Simmons综合癌症中心内科副教授Kevin Courtney博士说，将活性和耐受性结合在一起是非常令人鼓舞的研究。我们在西南大学的肾癌治疗项目中治疗了多名患者。相比于目前肾癌的治疗，这种HIF-2a抑制剂提供了一种具有安全性和潜在活性的方法。

PT2385是西南大学二十年来最具代表性的的研究成果。HIF-2a最初由基础生物医学研究院主席、生物化学教授Steven McKnight博士和分子遗传学领域的David Russell发现。接下来多位教授和研究人员发现了HIF-2a中的一个弱点，进而确定了利用HIF-2a缝隙破坏其活性的化学物质，最终开发出HIF-2a抑制剂。

去年在《Nature》杂志上发表的一篇文章中，内科教授James Brugarolas博士指出，将患者的肾癌组织移植到小鼠身上，通过阻断HIF-2a能够成功减少50%肾癌的增长。事实上，HIF-2a抑制剂在这项研究中具有更大的活性，并且比舒尼替尼（最常用于肾癌的处方药物）具有更好的耐受性。

领导肾癌项目的Brugarolas博士是美国国家癌症研究所指定的两项肾癌研究卓越计划（SPORE）之一研究的首席研究员，目前正致力于确定最有可能从PT2385治疗中获益的患者。Brugarolas博士表示，在所有肾癌治疗中面临的最大挑战之一就是将正确的药物和正确的患者“配对”。促进细胞生长的HIF-2a是肾癌最重要的驱动因素，而开发出帮助患者的药物是我们研究的重大突破成果。

（环球医学编辑：石 岩）