题目：维甲酸和三氧化二砷用于急性早幼粒细胞白血病（Retinoic acid and arsenic trioxide for acute promyelocytic leukemia）

背景：全反式维甲酸（ATRA）联合化疗是急性早幼粒细胞白血病（APL）的标准疗法，治愈率高达80%。初步研究显示三氧化二砷联合或不联合全反式维甲酸的治疗具有高效，并减少低血液学毒性的特点。

方法：我们开展了一项3期、多中心试验，比较全反式维甲酸联合化疗同全反式维甲酸联合三氧化二砷对被分为低至中度风险（白细胞计数，≤10 x10（9）/升）的急性早幼粒细胞白血病的患者的疗效。患者被随机分配至接受全反式维甲酸联合三氧化二砷的诱导和巩固治疗或标准的全反式维甲酸-伊达比星诱导疗法后3个周期全反式维甲酸的巩固治疗的联合化疗和低剂量化疗和全反式维甲酸的维持疗法。本研究为非劣效性试验，用于显示2组之间2年无事件生存率之间的差异不高于5%。

结果：全反式维甲酸-三氧化二砷组中所有77名患者均达到完全缓解（100%），全反式维甲酸-化疗组中79名患者有75名（95%）（P=0.12）。随访期中位数是34.4个月。全反式维甲酸-三氧化二砷组和全反式维甲酸-化疗组中2年无事件生存率分别是97%和86%（差异的95%置信区间是2～22个百分点；非劣效性的P＜0.001和全反式维甲酸-三氧化二砷优势的P=0.02）。全反式维甲酸-三氧化二砷的总生存率也更好（P=0.02）。同全反式维甲酸-化疗相比，全反式维甲酸-三氧化二砷与较少的血液学毒性和较少的感染但较高的肝毒性相关。

结论：维甲酸联合三氧化二砷治疗低、中度风险的急性早幼粒细胞白血病患者至少无劣势且可能优于全反式维甲酸联合化疗。（由Associazione Italiana contro le Leucemie和其他提供基金；ClinicalTrials.gov注册号，NCT00482833）。

（选题审校： 任振宇 北京大学第三医院药剂科）

本文由翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学编辑完成。

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