2016年4月，发表在《Leukemia》的一项研究表明，ESA难治的贫血低风险非5q缺失MDS患者中，LEN和EPO联合比LEN单用能显著改善红细胞应答。

红细胞生成刺激剂（ESAs）治疗失败后，来那度胺（LEN）使20%～30%的低风险非5q缺失骨髓增生异常综合征（MDS）患者不依赖红细胞（RBC）输血（TI）。一些观察性研究表明，ESA和LEN在这种情况下具有累加效应。

研究人员在131名依赖RBC输血（TD，中位输血需求为6个RBC单位/8周）的低风险ESA难治性非5q缺失的MDS患者中进行了一项3期随机研究。患者接受LEN单药治疗（给药方案为10mg/天，21天/4周）（L组）或LEN（相同给药方案）+促红细胞生成素（EPO）beta（给药方案为60000U/周）（LE组）。在意向治疗分析（ITT）中，L组和LE组4个治疗周期后的红细胞响应率（HI-E，IWG2006标准）（主要结局指标）分别为23.1%（95% CI，13.5～35.2）和39.4%（95% CI，27.6～52.2）（P=0.044），而分别有13.8%和24.2%的患者达到了RBC-IT（P=0.13）。L组和LE组中位应答时间分别为18.1和15.1个月（P=0.47）。两组副反应相似，为中度。低基线血清EPO水平和CRBN基因的G多态性能预测HI-E。

ESA难治的贫血低风险非5q缺失MDS患者中，LEN和EPO联合比LEN单用能显著改善红细胞响应情况。

（选题审校：梁舒瑶 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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