2015年9月，发表于《BMJ》的一项队列研究考察了美国食品药品监督管理局（FDA）在过去20年间加快药物开发和审批项目的使用趋势。在过去的20年中，FDA新审批的药物与加速开发或评审项目数量的增加相关。但这一趋势被不是该类型第一个的药物所推动，因此创新性可能较少。

目的：评估特殊加快开发的使用和美国食品药品监督管理局在过去20年的审查途径。

设计：队列研究。

环境：1987~2014年间FDA批准的新药。

人群：自公开可获得的资源中获得每种药物的年度审批、其创新性（该类型的第一个vs不是该类型的第一个）、世界卫生组织解剖治疗分类和每种药物与FDA 4个主要加速开发和审查项目或认定中的哪一个（如果有）相关：孤儿药、快速通道、加速审批和优先评审。

主要结局测试：采用逻辑回归模型评估与4种加速开发和审查项目每种相关的药物比例的趋势。使用泊松模型，项目的数量作为单独变量，审批的年份作为线性项，评估随时间推移中每种审批药物相关项目的数量。对该类型第一个和不是第一个的药物的趋势差异进行比较。

结果：研究期间，FDA批准了774个药物，三分之一代表该类型药物的第一个。优先评审（43%）是4个项目中最普遍的，加速审批（9%）是最罕见的。每个新批准药物的加快评审和审批项目数量，每年显著增加2.6%（发生率比 1.026，95%置信区间 1.017至1.035，P＜0.001），至少与1个这样项目相关药物的比例，每年增加2.4%（比值比 1.024，95%置信区间1.006至1.043，P=0.009）。至少1个药物项目相关的不是该类型药物第一个的药物，审批比例增加推动了这种趋势（交互作用P=0.03）。

结论：在过去的20年中，FDA新审批的药物与加速开发或评审项目数量的增加相关。尽管加快项目应该严格限制于能提供显著临床优势的药物，但这一趋势被不是该类型第一个的药物所推动，因此创新性可能较少。

（选题审校：李潇潇 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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