新药开发往往需要耗费大量的人力物力财力,不少是由公共资金支持。2019年10月,发表在《BMJ.》的一项队列研究,调查了美国新药后期开发依赖公共资金支持的程度。
目的:确定新药的后期开发对公共资金支持的依赖程度。
设计:队列研究。
数据来源:2008年1月至2017年12月通过新药申请途径获得美国食药监局(FDA)批准的新药,均包含一个或多个新分子实体。
主要结局指标:专利或药物开发历史,记录公共部门研究机构或公司的后期研究贡献。
结果:在10年的研究期间,FDA批准了248种含有一个或多个新分子实体的药物。在这些药物中,48种(19%)源于公共财政支持的研发,14种(6%)源于从公共财政支持的研究项目剥离出来的公司。这些药物更有可能获得FDA的快速批准(68% vs 47%,P=0.005)或被指定为首创新药(45% vs 26%,P=0.007),表明治疗的重要性。
结论:对过去十年批准的新药相关专利的审查表明,公共财政支持的研究在至少四分之一新药的后期开发过程中发挥了重要作用。这些研究要么是通过对后期研究的直接资助,要么是通过公共部门研究机构创建的分公司。这些结果可能会对决策者在确定这些产品的公平价格和收益流动方面产生影响。
(选题审校:徐晓涵 编辑:吴星)
(本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校,环球医学资讯编辑完成。)
(专家点评:新药研发,风险重重。资金是进行新药研发的前提和基础。政府和企业是我国目前2个最主要的科技资金来源。我国的资本市场的资金并没有真正投资到有需要资金发展的企业中去,因此有效使用公共财政十分重要。一方面,公共财政支持可以强化财政资金引导作用,另一方面,同时还应强化金融保险支持,引导社会资本参与;推进科技成果产权制度改革,强化创新激励保障。 )
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