2016年3月，发表在《Blood》的一项研究针对不适合干细胞移植的新发多发性骨髓瘤患者的2种治疗方案进行比较。结果显示，美法仑+强的松+来那度胺联合应用随后来那度胺维持治疗方案与美法仑+强的松+沙利度胺联合应用随后沙利度胺维持治疗方案的疗效相近，但前者的骨髓抑制严重，后者的神经系统不良反应重。

美法仑+强的松+沙利度胺（MPT）被认为是新发且不适合干细胞移植多发性骨髓瘤患者的标准治疗方案。长期使用沙利度胺所致的神经毒性限制了它的使用。美法仑+强的松+来那度胺，后续来那度胺的维持治疗，这一方案显示出可喜的治疗结果，无严重神经病变的出现。

研究人员随机分配668名患者接受MPT治疗9疗程（为期4周）后续沙利度胺维持治疗直到疾病进展或出现不可耐受的毒性反应（MPT-T）才用来那度胺替代相同MP方案中的沙利度胺（MPR-R）。该多中心、开放标签、随机3期试验由荷兰比利时血液肿瘤学合作实验组和北欧骨髓瘤研究小组共同完成（HOVON87/NMSG18试验）。主要终点指标为无进展生存率（(PFS）。

共有318名患者随机接受MPT-T治疗方案，319名患者随机接受MPR-R治疗方案。中位随访36个月后，MPT-T组和MPR-R组的PFS分别为20个月（95%置信区间[CI]，18～23个月）和23个月（95%CI，19～27个月）（风险比，0.87；95%CI，0.72～1.04；P=0.12）。缓解率相似，至少一个较好的部分缓解率分别为47%和45%。血液学毒性反应在MPR-R治疗组更显著，尤其是3级和4级的中性粒细胞减少：64% vs 27%。不考虑年龄，至少3级神经病变在MPT-T治疗组显著更高：16% vs 2%（MPR-R），这导致了维持治疗时间会更短（MPT-T：5个月vs MPR-R：17个月）。

MPR-R治疗的疗效并不优于MPT-T治疗。毒性特征并不等同于临床显著性神经病变，沙利度胺维持治疗期间的神经系统不良反应大，而MPR治疗的骨髓抑制严重。

（选题审校：陈恳 编辑：常路）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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