肺静脉狭窄（PVS）是一种导致肺外静脉进行性狭窄的罕见疾病。西罗莫司已证明有望作为婴儿和儿童PVS的主要药物治疗，但生存获益尚不清楚。2021年6月，发表在《J Am Coll Cardiol》的一项单中心研究证实，西罗莫司全身治疗对中重度PVS患儿的生存有利。
 
背景：解剖干预治疗婴儿和儿童PVS取得了有限的成功。哺乳动物的雷帕霉素靶分子（mTOR）抑制剂西罗莫司已被证明有望作为PVS的主要药物治疗，但对患者生存的影响尚不清楚。
 
目的：研究以西罗莫司为主要药物治疗的mTOR抑制能否改善患有PVS的高风险婴儿和儿童的预后。
 
方法：在这项单中心研究中，纳入在接受标准化监测和解剖治疗的同时，按照严格的方案接受西罗莫司全身治疗（SST）的严重PVS患者。SST组与同期对照组比较。本研究的主要终点指标是生存。主要安全性终点指标是与SST相关的不良事件（AE）。
 
结果：2015年至2020年，研究者的PVS项目诊断和治疗了67例≥中度PVS的患者。其中15例患者接受西罗莫司治疗，其余患者为对照组。SST组存活率为100%，对照组为45%（对数秩p=0.004）。使用从PVS诊断到SST的中位时间完成了敏感性分析以解决生存偏差。生存优势持续存在（对数秩p=0.027）。两例使用西罗莫司的患者出现可治疗的AE。SST组患者接受频繁的经导管介入治疗，每人每年3.7次（第25至第75个百分位数：2.7至4.4人-年）。SST组的中位随访时间为2.2年（第25至第75个百分位：1.2～2.9年），对照组为0.9年（第25至第75个百分位：0.5～2.7年）。
 
结论：研究者发现SST对中重度PVS患儿的生存有利。在校正生存偏倚分析后，这种生存获益仍然存在。在研究期间有2例与SST相关的轻度AE；两例患者均能恢复治疗，无复发。
 
 
 
（选题审校：闫盈盈  编辑：吴星）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）