神经肽催产素已被用作减少自闭症谱系障碍（ASD）社会障碍的潜在疗法。2021年10月，美国、瑞士和澳大利亚学者发表在《N Engl J Med》的一项研究，探究了鼻内催产素治疗ASD儿童和青少年的疗效。
 
背景：实验研究和小型临床试验都表明，鼻内催产素治疗可减少ASD患者的社会障碍。目前，在临床实践中，已经为许多ASD儿童给予了催产素。
 
方法：该项为期24周的安慰剂对照2期试验，调查了鼻内催产素治疗3~17岁ASD儿童和青少年的疗效。参与者按照1:1的比例随机分配至鼻内催产素组或鼻内安慰剂组，并根据年龄和语言流利进行分层，目标总剂量为每日48国际单位。主要结局为异常行为检查表改良的社会退缩子量表（ABC-mSW）自基线的最小二乘均值变化，其包括13项（评分范围从0到39，分数越高表明社会交往越少）。次要结局包括2个社会功能的额外测量和IQ的简要测量。
 
结果：筛查的355名儿童和青少年中，纳入了290人。总共146名参与者分配至催产素组，144人分配至安慰剂组。改良意愿治疗分析中，分别纳入了139和138名参与者，这些参与者完成了基线和基线后至少1次的ABC-mSW评估。催产素组和安慰剂组ABC-mSW评分（主要结局）自基线的最小二乘均值变化分别为-3.7和-3.5（最小二乘平均差，-0.2；95% CI，-1.5~1.0；P=0.61）。试验组间的次要结局通常无差异。两组不良事件的发生率和严重程度相似。
 
结论：这项在ASD儿童和青少年中进行的鼻内催产素治疗的安慰剂对照试验表明，在24周内，两组社会或认知功能测量的最小二乘平均值自基线的改变无显著组间差异。
 
 
（选题审校：应颖秋  编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）