肝癌是全球第四大癌症相关死因，其发病率呈上升趋势。肝细胞癌（HCC）占原发性肝癌的大多数。2021年9月，美国和西班牙学者在《Gastroenterology》发表了HCC的循证管理：随机对照试验（RCT）的系统评价和Meta分析（2002~2020）。
 
背景和目的：HCC是癌症相关死亡的主要原因之一，并快速改变着治疗模式。过去20年，众多RCT旨在改善疾病不同阶段的预后。研究者旨在分析当前的证据，识别影响治疗应答的潜在因素。
 
方法：对不同疾病分期的III期试验（2002~2020年）进行了一项系统评价。Meta分析旨在检测使用酪氨酸激酶抑制剂（TKI）/抗血管生成或免疫检查点抑制剂（ICI）进行全身治疗后病因和结局的相关性。
 
结果：识别出的10100项研究中，76项为III期RCTs。使用严谨的筛查方法识别出其中的49项高质量研究，总共包含22113名进行辅助（7项）和原发治疗的早期（2项）、中期（7项）、晚期（一线，21项；二线，12项）患者。这些试验中的9项为阳性结果，6项治疗被指南采用（索拉非尼（2项RCT）、仑伐替尼、阿特珠单抗+贝伐珠单抗、瑞戈非尼、卡博替尼、雷莫芦单抗），但是2项未被采用（辅助CIK细胞和索拉非尼+肝动脉灌注+FOLFOX）。对包括3739名患者的8项试验进行的Meta分析显示，与非病毒相关HCC患者相比，ICI治疗在病毒性肝炎患者中显著更有效，而TKI/抗血管内皮生长因子治疗的患者未观察到与病因相关的差异。
 
结论：2002~2020年在HCC中进行的49项高质量RCT中，9项得到阳性结果。全身治疗的Meta分析表明，免疫治疗可能在病毒病因中更有效。
 
 
（选题审校：门鹏  编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）