还从来没有一款高值罕见病药——年治疗花费皆超过百万元且需要患者终身使用的药物，进入过医保目录。终于，天价药医保实现零突破。脊髓性肌肉萎缩症（SMA）治疗药物诺西那生钠注射液已经谈判成功。同时成功的还有一款年费用百万的法布雷病用药阿加糖酶α注射用浓溶液，以及另外至少3款罕见病用药。
 
大众翘首以盼，原先治疗费用百万元级别的高值药，终于降到了“地板价”。
 
罕见病药企满怀诚意
 
罕见病药，用药范围有限，不少药品价格昂贵，超出了绝大多数人的支付能力。但凡任何一种罕见病药物能够谈成，对于高值药保障探索领域而言都是零突破。
 
从罕见病药企现场的表现来看，这次对于各自企业的罕见病王牌药物，可谓是全力以赴。
 
一位熟悉内情的人说：“其实这次企业还是蛮有诚意的。”
 
诺西那生钠已经从“70万元一针”降到了“55万元一针”，在企业慈善援助下，55万元基本上可以覆盖SMA患儿一年的治疗费用。
 
这看上去接近国家医保局针对“天价药”“50万不谈，30万不进”的不成文规定，已经具备了上谈判桌的资格。这意味着，进入国家医保目录的产品，年治疗费用很可能都在30万元以下。
 
其实，地方医保的罕见病保障探索中，已经给出了“地板价”。今年3月，成都推出了罕见病用药保障政策，将包括诺西那生钠在内的7个罕见病药物纳入大病医疗互助补充保险保障范围。按照医保支付40万/年、个人负担6万/年的限额条件下，SMA患者持续使用诺西那生钠治疗，每年只需支付6万元。
 
高值药零的突破 意义重大
 
据国家医保局9月份答复全国政协委员提案中所说，此前已有40多种罕见病用药纳入医保。
 
罕见病用药问题已经得到很大程度解决，真正的难题在于尚未纳入国家医保目录的8种高值药。根据病痛挑战基金会统计，《国家医保目录（2020年）》中共有24个罕见病在列，涉及到55种药品。《中国罕见病综合报告（2021）》指出，未被纳入国家医保目录的13种罕见病22种治疗药物中，有8种药物是对应5种罕见病的特效药物，年治疗费用皆超过百万元且需要患者终身维持使用——这正是目前社会关注的焦点，也是罕见病用药保障问题中矛盾最为突出的部分。
 
作为高值罕见病药进医保的开先河者，上述药品议价成功，对于临床治疗和产业发展，均有非常重要的意义。
 
跨国药企 创新药在血拼
 
无论是仿制药还是原研药，只要有竞品，价格基本上都会降下来。而且，如果从全球价格体系来看，孤儿药首先触及、回收研发成本的是欧美市场，很长一段时间里，由于看不到支付方，中国市场从来不在他们的考虑范围内。
 
2018年《第一批罕见病目录》的出台，是罕见病保障探索的分水岭，让企业看待中国市场的角度发生了巨大转变。现在，拥有不少患者人数的中国，被视为用药的主力军。
 
罕见病用药企业放低姿态，给出诚意满满的报价，是明智之举。
 
天价药该进医保吗？
 
天价药的存在在商业逻辑中可以自洽，但是在情理上却无法让人接受，毕竟在绝大多数人的理解中，药是要用来救死扶伤的，是具有高尚属性的物品。那么“天价困局”到底如何破解呢？
 
首先，医保药品定价谈判采取扩围策略，通过竞争准入实现药企自发压价；另外，国家卫健委在多年前便推出了“两票制”和“带量采购”政策，希望通过流通各环节中存在的溢价情况进行控制，从而降低药价。
 
但是客观评估这一系列举措对药企持续研发投入的积极性也会产生一定的负面影响，所以，药品定价的路依旧任重道远。
 
 
（环球医学编辑：丁好奇）