既往研究显示，粒细胞集落刺激因子（G-CSF）被认为能够提高慢加急性肝衰竭（ACLF）患者的生存率，改善临床转归。2021年12月，发表在《J Hepatol》的一项研究则提示，G-CSF不应该用于ACLF的常规治疗。

背景和目的：基于小型单中心研究的阳性结果，G-CSF正广泛用于ACLF患者的治疗。该研究旨在评估G-CSF在ACLF患者中的安全性和有效性。

方法：这项多中心、前瞻性、对、开放标签2期研究，将176名ACLF患者（EASL-CLIF标准）随机分配至G-CSF（前5天每天5μg/kg，此后每3天5μg/kg，直至第26天）+标准药物治疗（SMT）组（88人）或仅SMT组。首要有效性终点为90不接受肝移植的生存率，通过Cox回归模型分析。关键次要终点为360天后总生存率和无肝移植生存率、ACLF相关并发症的发生情况、整个观察期间的肝功能评分。

结果：G-CSF组的患者90天无肝移植生存率为34.1%，仅SMT组为37.5%（HR，1.05；95% CI，0.711~1.551；P=0.805）。两组360天时无肝移植生存率和总生存率无差异（HR，0.998；0.697~1.430P=0.992；HR，1.058；0.727~1.548；P=0.768）。G-CSF未改善肝功能评分、感染的发生或无感染、具有酒精相关ACLF或APASL标准定义的ACLF患者亚组的生存率。G-CSF组和仅SMT组分别报告了61例和57例严重不良事件。总共G-CSF组发生7例药物相关严重不良反应。研究因条件效力计算后无效而早期终止。

结论：与既往结果相反，G-CSF对该多中心对照试验中的ACLF患者无显著的获益效应，表明G-CSF不应用做ACLF的标准治疗。

（选题审校：胡杨  编辑：余霞霞）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）