溃疡性结肠炎患者接受托法替布长期维持治疗效果如何？2022年1月，发表在《Clin Gastroenterol Hepatol》的一项研究，针对这一问题进行分析。

背景与目的：托法替布是一种口服小分子Janus激酶抑制剂，用于治疗溃疡性结肠炎（UC）。已有关于长达1年托法替布治疗中重度UC患者的有效性和安全性报告。研究者在关键的3期研究（OCTAVE-Sustain）中，考察了52周维持治疗后缓解患者的疗效维持情况；这些患者接受开放标签托法替布长期治疗，每天2次，每次5 mg。
 
方法：完成52周3期维持研究（OCTAVE-Sustain）的中重度UC患者符合正在进行的3期、多中心、开放标签、长期延长研究（OCTAVE-open）的纳入资格。研究者分析了142例在OCTAVE-Sustain中接受托法替布治疗后病情缓解的患者数据，这些患者在OCTAVE-Open期间每天2次使用托法替布，每次5 mg。研究者评估了疗效（包括OCTAVE Open 36个月的缓解[基于Mayo总分]、内镜下改善、临床应答和部分Mayo评分）和安全性数据。
 
结果：在OCTAVE Open中每天2次使用托法替布，每次5 mg，12个月后，68.3%的患者病情缓解，73.9%的患者内镜下改善，77.5%的患者有临床应答。在第36个月，50.4%的患者病情缓解，55.3%的患者内镜下改善，56.0%的患者有临床应答。每天2次使用托法替布，每次5 mg的安全性分析表明，长期使用达36个月没有新的安全性风险。
 
结论：不管既往托法替布剂量如何，托法替布疗效终点维持可达36个月，包括在进入OCTAVE Open时，将托法替布由10 mg降至5 mg每天2次的患者。未发现新的安全性风险。
 
 
（选题审校：胡杨  编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）