创新是国家科研水平的体现。每年大大小小的临床试验做得风起云涌，为了测试新药投入也可能达到数十亿美元，然而这些试验能否真正能起到帮助医生改进治疗的作用，从而让患者受益？答案是否定的。许多医生认为目前的一些试验似乎是在瞎忙。临床试验应向哪个方向发展？有专家提出：临床试验需要走向实用化。

美国食品药品监督管理局（FDA）的一名心脏病学家Robert Califf认为许多的临床试验并不能帮助医生做出决定。他发现，在数百条心脏健康的指导原则中只有11%是基于大量的随机试验或多元分析所取得的证据。许多试验可以说是来打酱油的，要么规模太小，要么设计得不充分，当然也没研究出什么成果。还有一些试验，比如一种疗法与另一种疗法相比较起来如何，也很少能为医生们提供他们想要的信息。即便是规模最大、最好的临床试验，也会严格限制受试的人群，这样开展出的试验结果是否符合广大人群的需求，医生们对此表示怀疑。

为了解决这个问题，上周，200名统计学家、科学家和医生聚集到宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania），他们最终商讨出一个解决问题的办法：那就是开展实用临床试验，将更多的精力着眼于帮助医生而不是疾病生物学研究上。实用试验不是为了做出单独的试验设计，相反，是以最终目标来指导进行的，而这个最终目标就是提供实际有效的信息。

实用临床试验可以针对医生们想要得到解答的一些特定问题，接纳所有愿意参加试验的人，或是通过使数据，使得样本的收集更加合理化。受试对象更广泛是实用性试验的一个关键特征。传统的试验对此有着严格标准，而现实生活中，所有类型的病人都可能使用这种药物治疗。美国北卡罗纳州德汉姆市的杜克大学（Duke University）的心脏病学家Monique Anderson说：“这些试验将会让更多的女性、少数民族以及各个收入阶层的人参与进来。”比如，像一项比较不同透析方法的实用的临床试验将会接纳更广泛的人群，包括更多的女性以及少数民族。

早在在2012年，美国国立卫生研究院（NIH）就建立了“联合实验室”以测试实用性试验可能的成果。今年2月，美国华盛顿州以患者为中心的转归研究机构（Patient-Centered Outcomes Research Institute）宣称为5个实用性试验提供6400万美元的资金支持。就目前而言，实用性试验重点在于保健行为或者可用的疗法比较，而非测试实验性药物，即便这种状况正在逐渐发生改变。

目前联合实验室有9个试验正在进行中。其中之一是测试正在接受透析治疗的病人是否会随着透析治疗时间的增加而提高生存的几率，更能保持健康。该项研究是在全国随机抽取400家透析中心，其中，一部分病人维持其原来的透析时间（在美国，一般透析时间为3到5个小时），而对另一些病人则提供至少4.25小时的透析时间。病人可以获得有关他们的临床试验的信息。当他们想要咨询研究团队或是希望退出试验时也可以拨打免费电话热线。

任何一种新的方法都会引起质疑。这些质疑包括扩展受试人群的广度时，怎样才能够合乎伦理地解决知情同意书的问题，从电子健康病历等数据源中获得的数据是否充分，以及从这些试验所取得的结果的理解容易程度。

监督人员仍然需要考虑实用性试验是否以及如何能够用于测试实验性药物。近期，Califf称，他正在计划推进改革。“我打算在FDA打响这场战争，最后再看看我能取得怎样的成功。”Califf说道。

（环球医学编辑：吴星）