基因疗法有望攻克肌管性肌病 已在犬中成功
2017-06-08
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研究人员已经发现,一种基因疗法能够挽救患有一种称为“肌管性肌病”(一种影响骨骼肌的肌肉营养不良的疾病)的致命性疾病的犬的生命,并且这一治疗的效果是长久性的。该结果支持在人中进行临床研究。

大约每50000出生的男性中有一个会受到肌管性肌病的影响。大部分患有这一疾病的男孩在出生后第一年就会丧失生命。

在这项最新的研究中,研究人员发现,替换突变的MTM1基因,可使犬的肌肉力量和神经功能持续保存4年以上。

西雅图UW医学研究者、神经与肌肉研究的主要研究者表示,这一再生技术称为AAV基因转移,可为受这一疾病影响的犬提供长久的获益,否则整个肌肉组织将会被毁灭,最终使得健康寿命延长到了4年以上。

(环球医学编辑:贾朝娟 )

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