题目：来那度胺联合地塞米松治疗高风险隐匿型多发性骨髓瘤（Lenalidomide plus dexamethasone for high-risk smoldering multiple myeloma）

背景：对于隐匿型多发性骨髓瘤患者，在出现症状前标准治疗是观察。但是，这种方法不能区分可能从早期干预获益的高风险患者。

方法：在这项随机、公开标签、3期试验中，我们随机分配119名高风险隐匿型骨髓瘤患者至治疗组或观察组。治疗组患者接受一个诱导方案（第1～21日每日25 mg的来那度胺，联合第1～4日和第12～15日每日20 mg的地塞米松，每周期为4周，共9个周期），随后进入维持治疗（第1～21日为每日10 mg的来那度胺，每28日为一个周期，共2年）。主要终点是疾病进展至症状出现的时间。次要终点是反应率、总存活期和安全性。

结果：在一个中位数为40个月的随访期后，治疗组的中位进展时间显著长于观察组（中位数未达到 vs. 21个月；进展的危害比，0.18；95%置信区间[CI]，0.09～0.32；P＜0.001）。治疗组的3年存活率也显著高（94% vs. 80%；死亡的危害比，0.31；95%CI，0.10～0.91；P=0.03）。在诱导治疗后，治疗组中79%的患者达到部分反应或更好，在维持阶段，90%患者达到上述反应。毒性作用主要是2级或以下。

结论：对于高风险隐匿型骨髓瘤患者，早期治疗能延缓发展至活动期疾病的进程并增加总体生存率。

（选题审校： 北京大学第三医院药剂科）

本文由翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学编辑完成。

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