慢性髓性白血病（CML）是一种因正常髓样细胞恶变引起的骨髓增殖性疾病。酪氨酸激酶抑制剂是当今治疗CML的首选。异基因造血干细胞移植（HSCT）被认为是挽救治疗。2016年3月，发表在《Leukemia》的一项研究对两种治疗方法治疗新发CML患者的长期治疗结局进行比较。

酪氨酸激酶抑制剂是当今治疗慢性髓性白血病（CML）的首选。异基因造血干细胞移植（HSCT）被视为挽救治疗。该前瞻性随机CML研究IIIA纳入1997年7月～2004年1月来自143所医疗中心的669名新确诊为CML的患者。其中427名符合HSCT标准的患者被随机分为成功匹配的家属供体首次HSCT组（组A；N=166名患者）和最佳药物治疗组（组B；N=261）。主要终点为长期生存。

两组间的生存率并没有差异[10年生存：0.76（95%置信区间（CI）：0.69～0.82）vs 0.69（95%CI：0.61～0.76）]，但却受疾病和移植风险的影响。组B中，低移植风险患者的生存优于高危（P＜0.001）和非高危疾病患者（P=0.047）。进入急变期后，患者进行或没有进行HSCT的生存并无差异。有明显更多的A组患者有分子层次缓解（56% vs 39%；P=0.005）和免受药物治疗的机会（56% vs 6%；P＜0.001）。症状和Karnofsky评分差异不显著。在广泛应用酪氨酸激酶抑制剂的时代，同时考虑疾病和移植风险时，HSCT仍然是一种有效治疗选择。

（选题审校：陈恳 编辑：常路）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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