2019年9月，澳大利亚学者发表在《Neurology》的一项研究，考察了辅助拉科酰胺在局灶性癫痫儿童患者中的有效性和耐受性。

目的：旨在评估辅助拉科酰胺在未控制的局灶性癫痫（部分发作）儿童和青少年中的有效性和耐受性。

方法：在这项双盲试验中，未控制局灶性癫痫患者（≥4~＜17岁）按照1:1的比例随机分配至辅助拉科酰胺或安慰剂的组中。6周的调整期后，实现各自体重目标剂量范围（＜30kg：8~12mg/kg/d口服溶液；≥30~＜50kg：6~8mg/kg/d口服溶液；≥50kg：300~400mg/d片剂）的患者进入10周的维持阶段。主要结局为自基线到维持期每28天局灶性癫痫发生频率的改变。

结果：343名患者随机分组，306人完成治疗（调整期和维持期），其中拉科酰胺组152/171人（88.9%），安慰剂组154/172人（89.5%）。治疗期间，不良事件（AE）为最常见的停药原因（拉科酰胺4.1%，安慰剂5.8%）。从基线到维持期，与安慰剂组（168人）相比，拉科酰胺组（170人）每28天局灶性癫痫发生频率降低的百分比为31.7%（P=0.0003）。维持期，拉科酰胺组和安慰剂组每28天局灶性癫痫发生频率降低的中位百分比分别为51.7%和21.7%。50%应答（降低≥50%）的比例分别为52.9%和33.3%（OR，2.17；P=0.0006）。治疗期，67.8%的拉科酰胺治疗的患者报告了治疗中出现AE（安慰剂为58.1%），最常见的（≥10%）为嗜睡（14.0%，安慰剂5.2%）和头晕（10.5%，安慰剂3.5%）。

结论：局灶性癫痫的患者（≥4~＜17岁）中，辅助拉科酰胺在降低癫痫频率上是有效的，且耐受性普遍良好。

（选题审校：程吟楚 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）