随着人们对使用真实世界证据进行监管决策的兴趣越来越高，了解真实世界数据是否可用于模拟随机临床研究结果非常重要。近期，发表在《JAMA Netw Open》的一项研究，调查了地加瑞克vs 亮丙瑞林治疗前列腺癌患者的真实世界心血管结局，以便与临床研究进行比较。
 
目的：利用电子健康记录和医保报销数据，模拟正在进行的PRONOUNCE研究（一项比较地加瑞克vs亮丙瑞林对晚期前列腺癌合并心血管疾病患者心血管安全性的研究）。
 
设计、地点和受试者：这项回顾性、倾向评分匹配队列研究纳入2008年12月24日至2019年6月30日期间确诊为前列腺癌和心血管疾病，且开始使用地加瑞克或亮丙瑞林的成年男性。受试者是一个大型美国医保报销数据库中商业保险个人和Medicare Advantage受益人。
 
暴露：地加瑞克或亮丙瑞林。
 
主要结局和测量指标：主要终点指标是首次发生主要不良心血管事件（MACE）的时间，定义为因任何原因导致的死亡、心梗或卒中，类似于PRONOUNCE研究。次要终点指标是任何原因导致的死亡时间、心梗、卒中和心绞痛。使用Cox比例风险回归，评估主要终点和次要终点。
 
结果：共计32172例男性开始使用地加瑞克或亮丙瑞林治疗前列腺癌；其中，9490例（29.5%）患有心血管疾病，7800例（24.2%）符合PRONOUNCE研究合格标准，并被纳入本研究。
 
总体而言，165例受试者（2.1%）为亚裔，1390例（17.8%）为黑人，663例（8.5%）为西班牙裔，5258例（67.4%）为白人。平均（SD）年龄为74.4（7.4）岁。
 
在2226例倾向评分匹配的患者中，使用地加瑞克的患者与使用亮丙瑞林的患者发生MACE的风险无显著差异（10.18次事件vs 8.60次事件/100人年；风险比[HR]，1.18；95%CI，0.86～1.61）。地加瑞克与任何原因（HR，1.48；95%CI，1.01～2.18）死亡的风险较高相关，但与心梗（HR，1.16；95%CI，0.60～2.25）、卒中（HR，0.92；95%CI，0.45～1.85）或心绞痛（HR，1.36；95%CI，0.43～4.27）不相关。
 
结论和相关性：在这项模拟男性心血管疾病患者接受前列腺癌治疗的临床研究中，与亮丙瑞林相比，地加瑞克与较低的心血管事件风险不相关。将这些数据与PRONOUNCE研究的结果（当发布时）进行比较，将有助于提高我们对使用真实数据模拟临床研究的适当作用的理解。
 
 
（选题审校：何娜  编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）