肺动脉高压（pulmonary arterial hypertension，PAH）各种药物治疗的有效性如何？2024年6月，发表在Eur Heart J的一项研究对此进行了分析。

背景和目的

针对三种主要信号通路的有效疗法已被批准用于治疗PAH。然而，很少有大型患者层面的研究比较这些通路的有效性。本分析的目的是比较PAH治疗通路的有效性，并评估治疗异质性。

方法

对提交给FDA的20项PAH治疗的Ⅲ期随机临床试验中，6811名PAH患者的个体参与者数据进行网络荟萃分析。根据以下治疗途径对药物进行分组：内皮素、一氧化氮和前列环素途径。

结果

样本平均（±标准差）年龄为49.2（±15.4）岁；78.4%为女性，59.7%为特发性PAH，36.5%为背景性PAH治疗。在变量调整后，与安慰剂相比，靶向内皮素+一氧化氮途径{β：43.7 m[95%置信区间（CI）：32.9，54.4]}、一氧化氮途径[β： 29.4m（95%CI：22.6，36.3）]、内皮素途径[β：25.3m（95% CI：19.8，30.8）]和前列环素途径[口服/吸入β：19.1m（95%CI：14.2，24.0），静脉注射/皮下注射β：24.4m （95%CI：15.1，33.7）]在12或16周时显著增加了6分钟步行距离。

治疗也显著降低了发生临床恶化事件的可能性。治疗效果在年龄、体重指数、高血压、糖尿病和冠状动脉疾病方面存在显著的异质性。

结论

针对三种传统治疗途径的药物可显著改善PAH的预后，在一些合并症患者中存在显著的治疗异质性。随机临床试验是必要的，可以用来确定个性化治疗中最有效的治疗策略。

声明

本文为专业研究人员文献学习后的心得体会，其语言表述不能完全反映原文献的研究内容，仅为读者提供信息参考。如需了解文献研究的详细情况，需根据参考文献提供的检索路径，查找并阅读原文献。