2013年10月发表在《J Clin Endocrinol Metab》的一项对60名Prader-Willi综合征患儿随访长达8年的多中心前瞻性队列研究显示，长期生长激素治疗能有效对抗患儿肥胖的临床进程。

题目：生长激素治疗Prader-Willi综合征患儿八年：维持获益

背景：使用生长激素治疗Prader-Willi综合征（PWS）患儿的最主要的目的是为了优化他们的身体结构。

目的：确定长期使用GH治疗是否能通过维持早期治疗带来的身体组成的改善，抵消PWS患者体重增加的临床病程。

设置：多中心前瞻性队列研究。

方法：我们对60名使用连续生长激素治疗（1 mg/m2/d ≅ 0.035 mg/kg/d)）的青春期前的儿童进行8年的随访，并使用相同的双能X-射线骨密度仪每年对去脂体重和脂肪百分比进行测量。

结果：GH治疗期间的第一年，去脂体重显著增加（P＜0.0001），并连续7年保持在高于基线的水平（P＜0.0001）。在第一年显着下降后，脂肪百分比的标准偏差得分（SDS）和身体质量指数SDS仍然水平稳定，并不显著高于基线（分别为P=0.06，P=0.14）。然而， 8年生长激素治疗后，身体质量指数SDSPWS显著低于基线（P＜0.0001）。经过8年的治疗，身高SDS和头围SDS完全正常化。 治疗的第一年，IGF-1 SDS增加至+2.36（P＜0.0001），并自此保持稳定。 GH治疗没有对葡萄糖稳态，血脂，血压，和骨成熟产生不利影响。

结论：这8年的研究表明，生长激素治疗PWS儿童能有效对抗肥胖的临床进程。

（选题审校：陈忻 编辑：吴晓毅）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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