多项研究已证明氨己烯酸(VGB)为治疗婴儿痉挛症(IS)的有效药物。但VGB或可诱导视网膜损伤。2014年12月,发表在《Neurology》的一项观察性队列研究表明,将VGB治疗最短化到6个月将降低IS患者VGB-RD的发病率。
目的:旨在确定在婴儿痉挛症(IS)儿童中,达到氨己烯酸(VGB)诱导视网膜损伤的时间,鉴别VGB诱导视网膜损伤(VGB-RD)的风险因素。
方法:本研究为一项包含146名接受VGB治疗的IS(一种婴儿早期年龄特异的癫痫综合征)患者(68名女性,81名男性)的观察性队列研究。患者的年龄范围从3个月到34.9个月(中位7.6个月)。VGB治疗的中位时间为16个月(范围4.6~78.5个月)。根据国际临床视觉电生理学会的标准,对患者进行视网膜电流图(ERG)检查。入组标准需要进行基线(VGB治疗前或开始VGB治疗后的4周内)和至少2次随访ERG。两次连续就诊期间,ERG闪光振幅从基线的30Hz发生显著降低,就认为是VGB-RD。用Kaplan-Meier生存分析描述VGB治疗时间对VGB-RD的影响。
结果:这些数据代表了研究期间没有发生视网膜不良反应的接受VGB治疗儿童的最大的生存分析。146名患者中的30人(21%)表现出了VGB-RD。VGB治疗期间,ERG振幅降低(P=0.0004),停用VGB后,没有恢复。VGB治疗6个月和12个月,分别有5.3%和13.3%的患者进展为VGB-RD。开始VGB治疗时的年龄和儿童的性别都对生存率统计没有影响,并且累积剂量对VGB-RD的发生也没有显著性影响。
结论:将VGB治疗最短化到6个月将降低IS患者VGB-RD的发病率。
(选题审校:易湛苗 编辑:吴刚)
(本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校,环球医学资讯编辑完成。)
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