多项研究已证明氨己烯酸（VGB）为治疗婴儿痉挛症（IS）的有效药物。但VGB或可诱导视网膜损伤。2014年12月，发表在《Neurology》的一项观察性队列研究表明，将VGB治疗最短化到6个月将降低IS患者VGB-RD的发病率。

目的：旨在确定在婴儿痉挛症（IS）儿童中，达到氨己烯酸（VGB）诱导视网膜损伤的时间，鉴别VGB诱导视网膜损伤（VGB-RD）的风险因素。

方法：本研究为一项包含146名接受VGB治疗的IS（一种婴儿早期年龄特异的癫痫综合征）患者（68名女性，81名男性）的观察性队列研究。患者的年龄范围从3个月到34.9个月（中位7.6个月）。VGB治疗的中位时间为16个月（范围4.6~78.5个月）。根据国际临床视觉电生理学会的标准，对患者进行视网膜电流图（ERG）检查。入组标准需要进行基线（VGB治疗前或开始VGB治疗后的4周内）和至少2次随访ERG。两次连续就诊期间，ERG闪光振幅从基线的30Hz发生显著降低，就认为是VGB-RD。用Kaplan-Meier生存分析描述VGB治疗时间对VGB-RD的影响。

结果：这些数据代表了研究期间没有发生视网膜不良反应的接受VGB治疗儿童的最大的生存分析。146名患者中的30人（21%）表现出了VGB-RD。VGB治疗期间，ERG振幅降低（P=0.0004），停用VGB后，没有恢复。VGB治疗6个月和12个月，分别有5.3%和13.3%的患者进展为VGB-RD。开始VGB治疗时的年龄和儿童的性别都对生存率统计没有影响，并且累积剂量对VGB-RD的发生也没有显著性影响。

结论：将VGB治疗最短化到6个月将降低IS患者VGB-RD的发病率。

（选题审校：易湛苗 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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