2014年7月，发表在《Neurology》上的一项研究评估利妥昔单抗儿对童自身免疫性和炎性中枢神经系统疾病的使用和安全性。研究结果显示，虽然感染性并发症风险显著升高，表明利妥昔单抗应该仅限制用于发病率和死亡率很高的疾病治疗中，但是研究结果支持利妥昔单抗的该说明书外用法。

目的：旨在评估利妥昔单抗儿对童自身免疫性和炎性中枢神经系统疾病的使用和安全性。

方法：多中心回顾性研究。

结果：我们共研究了144名儿童和青少年（中位年龄8岁，范围0.7~17岁；103名女性），其中NMDA受体脑炎39人，眼阵挛-肌阵挛共济失调综合征32人，视神经脊髓炎谱系疾病20人，神经精神性系统性红斑狼疮18人，其他神经炎症疾病35人。中位病程0.5年后（范围0.05~9.5年），给予这些患者利妥昔单抗。144人中有18人（12.5%）发生输注不良事件，包括3人发生4级不良事件（过敏反应）。11名患者（7.6%）发生感染性不良反应事件，包括2人发生5级不良事件（死亡），2人发生4级感染性不良事件（残疾）（中位随访1.65年，范围：0.1~8.5年）。没有患者进展为进行性多灶性白质脑病。据报道，125人（87%）获得了明确的、很可能的和可能的获益。在开始使用利妥昔单抗治疗时，总共17.4%的患者改良Rankin量表（mRS）得分为0~2分，在治疗结束后，mRS得分为0~2分的患者比例为73.9%。在病程中，早期给予利妥昔单抗治疗比晚期给予在0~2分的mRS得分上的改善要大。

结论：由于回顾性分析的本质而使得本研究结果具有局限性，虽然感染性并发症风险显著升高，表明利妥昔单抗应该仅限于发病率和死亡率很高的疾病治疗中，但是我们的数据支持利妥昔单抗的该说明书外用法。

证据分类：本研究为在儿童自身免疫性和炎性中枢神经系统疾病中，利妥昔单抗可以改善神经系统的结局但感染的风险为7.6%的结果提供了IV级证据。

（选题审校：易湛苗 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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